美国真实世界研究取得积极进展

2016年，美国国会通过了《21世纪治愈法案》。该法案要求美国FDA建立研究项目，以评估真实世界证据（RWE）的潜在用途。2018年12月，FDA发布《真实世界证据方案框架》，阐述RWE的来源以及面临的挑战和机遇等。目前，FDA还在制定其他相关指导文件。值得注意的是，这些政策文件都强调FDA的有效性评价标准保持不变。如今，FDA的药品审评与研究中心、生物制品审评与研究中心、肿瘤卓越中心等都已在内部流程、指导原则以及FDA示范项目等层面推进RWE的应用。在我看来，RWE的代表性问题有三个。一是RWE的来源问题，需要重点考虑数据的可靠性和临床相关性。二是非随机研究的设计问题，防止申办方可能在研究设计中选择不当的对比方式获得RWE。三是非随机研究的实施问题，避免申办方未充分执行预先设定的研究方案和分析计划而获得RWE。

2022年，FDA实施了“Advancing RWE”计划，以更好地利用RWE，为药品审评审批和监管决策提供支持。该计划规定，在确定研究设计之前，申办方可与FDA相关部门召开4次前期会议，商讨在药械研发过程中如何使用RWE。此外，申办方还要通过FDA指定的方式提交RWE。

未来，FDA将继续致力于制定符合《21世纪治愈法案》的政策，严格维护真实世界证据标准，切实履行保护和促进公众健康的职责。