推动真实世界研究实践走向深入

近年来，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）坚持问题导向、标准先行，组织制定了一系列指导原则，对真实世界研究的整体研究设计、数据质量评价、沟通交流，以及儿童用药、罕见病用药、中药等重点领域需特别关注的问题等，积极予以指导和规范。与此同时，组织专家积极参与国际人用药品注册技术协调会（ICH）相关议题研讨，基于中国实践所积累的经验、遇到的挑战，对ICH相关议题提出关键意见。药审中心还积极推动对真实世界研究重点应用领域的探索。例如，针对儿童用药可及性有待提高的现状，推动已上市药品基于真实世界研究在说明书中增加儿童用药信息，并发布9个儿童用药研发相关指导原则，其中4个指导原则明确可开展真实世界研究。调研罕见病用药研发遇到的挑战，出台《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（试行）》，其中用专门章节阐述真实世界数据统计的考虑。探索中药真实世界研究支持监管决策，通过将真实世界研究与随机对照试验相结合，为已有人用经验药物的临床研发探索科学、可行的评价体系和方法。

在真实世界数据应用试点过程中，药审中心与海南省药监局、乐城先行区管理局建立药品真实世界数据研究协调工作机制，并进一步巩固总结试点工作经验，强化沟通交流程序，联合发布开展药品真实世界研究工作实施办法，以常态化机制推动试点品种开展真实世界研究，目前已有4个试点药品正式获批上市。