FDA应用RWE支持药械监管决策

美国食品药品管理局（FDA）驻华办公室医疗器械国际关系专家、海军少校 耿众昊

真实世界数据（RWD）是从电子病历、患者生成的数据、医保数据、诊断实验室结果等各种来源收集的与患者健康状况或医疗服务相关的数据。美国食品药品管理局（FDA）一直在探索将真实世界证据（RWE）应用于医疗器械和药品监管决策。

RWE应用于医疗器械监管的优势在于，能更快速地识别安全信号，及时发现性能不佳的医疗器械；能提高对医疗器械安全性和有效性的理解；为医疗器械的改进和新技术的开发提供参考和依据等。为让美国患者及时用上优质、安全、有效的医疗器械，美国FDA积极拓展RWE在监管领域的应用，并取得了一系列成果：发布了新修订《医疗器械真实世界证据应用指南》；整理并发布了90个RWE在监管申报中的典型案例，并以此对监管人员开展相关培训；发表了《真实世界证据指南更新要点（草案）》，并已公开征求意见。

在药品监管领域，美国FDA规范了RWD/RWE的实施框架，该框架包含数据考量、监管考量和设计考量三方面。目前，基于数据考量制定的三个相关指南已发布正式文件；基于设计考量制定的三个相关指南已发布草案。每年还发布数据汇总、总结报告，涵盖向药品审评与研究中心等部门提交的申请采用的数据来源、研究设计等信息。此外，还设立了推进RWE项目，支持企业与美国FDA就药品开发中的RWE潜在应用进行早期沟通，建立统一的决策机制，促进RWE相关经验的学习和共享。