采用科学规范技术方法推动研究

中国工程院院士、上海交通大学医学院附属瑞金医院院长 宁光

2019年6月，国家药监局与海南省政府在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）联合启动临床真实世界数据应用试点工作。5年来，真实世界研究（RWS）在乐城先行区扎实开展。如何采用科学、规范的技术和方法开展RWS呢？首先，要加强制度规范建设，明确RWS的基本概念、适用范围、基本原则等，避免RWS被无限制扩大或有太多限制性要求。其次，要加强数据质量管理，创建数据收集指南，加强数据标准化建设，构建完善的数据质量管理体系，搭建用于临床真实世界数据（RWD）研究的数据库平台，推动RWD标准化、可评价化。在此基础上，推进建立相关机制并组织开展实践应用试点。目前，国家药监局、海南省药监局和乐城先行区管理局已建立三方协调工作机制，搭建了提前介入、全程指导、即时沟通的真研前置沟通服务体系，实现了RWD用于注册决策的常态化、制度化。

乘着政策东风，上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院在特许药械临床使用和RWS方面进行了有益探索。截至今年10月，已获得特许药械进口使用批件168件，其中119项已落地海南使用，77项是全国首例；已在乐城先行区开展33项RWS，并成功推动一次性使用多极肾动脉射频消融导管与肾动脉射频消融仪获批上市，助力Isatuximab注射液上市许可申请获受理。目前，正在开展Da Vinci SP单通道内窥镜手术系统RWS。