关注监管决策中的RWD和RWE

国际医学科学组织理事会总干事 Lembit Rägo

国际医学科学组织理事会（CIOMS）第十三工作组制定了《监管决策中的真实世界数据和真实世界证据》，为读者提供丰富的背景介绍以及广泛的实施建议。该报告主要包括用于产品全生命周期决策的真实世界证据（RWE）、真实世界数据（RWD）的来源、用于监管决策的RWE——关键考虑因素、伦理与治理等章节。其中，用于监管决策的RWE——关键考虑因素是最核心的一章，报告该部分包括评估RWD以生成RWE、研究设计和方法等，也讨论了RWD研究的可重复性、真实世界研究（RWS）和随机对照试验的一致性，介绍了RWD研究和RWE报告的质量保证工具。评估RWD和RWE的过程非常复杂，可能需要多个数据库支持。为了提高数据利用度，必须制定合理的数据对接工作流程，将数据收集到一个通用、协调的数据模型中。此外，还要建立数据链接机制。

RWD应用面临诸多挑战，其中最大的挑战之一是混杂因素，特别是对产品有效性评估的影响。此外，结局定义同样应引起重视，涉及一些设计要素和考虑因素。报告对此进行阐述，如临床结局最为常见，忠实记录的结局通常被认为是可靠的，但有时需要作阐释。

总而言之，随机对照试验和RWE不是对立关系，而是连续统一且共存的。当前，RWE的补充作用日益显著，监管机构和申办方之间的早期沟通对于将RWE用于监管决策至关重要。