《血友病治疗用药风险管理手册》

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，被列入我国第一批罕见病目录，可分为血友病A和血友病B。临床表现主要为关节、肌肉和深部组织的出血，也可有胃肠道、泌尿道、中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止等。若反复出血不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。血友病患者常自幼发病，且为终身性疾病，在患者全生命周期都必须得到规范化管理。其中，为患者提供合理的药物治疗是规范化管理的核心要素。

血友病最初仅能通过输注全血或血浆等血液成分进行治疗，而后血源性凝血因子问世，血友病患者的临床结局获得明显改善。随着治疗药物的不断研发，重组凝血因子、长效重组凝血因子、非因子治疗等药物相继获批，越来越多的血友病患者获益于新的治疗药物。血友病治疗药物可分为替代治疗与非替代治疗药物，替代治疗又包括预防治疗与按需治疗。此外，血友病患者还可能面临不同临床并发症治疗。不同药品的监测和评估疗效、识别和预防不良反应、避免药物相互作用、提高患者用药依从性是安全、有效、经济地应用血友病治疗药物的前提。

本书为南方医科大学南方医院牵头，中山大学附属第一医院、广州市妇女儿童医疗中心药师团队参与编写，由南方医科大学南方医院血友病综合管理中心联合全国多家血友病中心权威临床专家共同审稿。书中汇集了国内外血友病治疗权威指南及国内外上市药品说明书中的风险点及风险因素，并提出了相应风险防控措施。本书分为六章，内容包括已上市血友病药品信息；药品遴选、采购与贮存环节风险管理；临床使用过程中处方/医嘱审核、配置、给药等环节风险管理；特殊人群如儿童、老年人、肝肾功能不全、伴抑制物发生、围术期、血栓高风险等人群用药风险管理；药物不良反应、并发症的风险管理及患者用药教育等。具有较高的临床实用性，可提高医务人员对血友病药品管理、应用等环节风险防控意识和认知，从而保障血友病患者用药安全。

希望本书能成为医师、药师、护师的实用工具书，本书的出版发行能促进血友病治疗药物的管理更趋完善和规范，为血友病患者安全用药提供保障，最终助力改善血友病患者的临床结局和生活质量。