中药新药研发迎来重大历史变革

中医药理论、人用经验和临床试验“三结合”的中药注册审评证据体系的形成，标志着中药审评审批制度迎来了重大历史性变革，中药新药研发也走出低谷，呈现出上升趋势。

中药审评审批制度改革具有里程碑意义。在充分尊重人用经验的基础上，既体现了中药特色的新药研发规律，又大幅缩短了中药新药的研发周期，提高了研发成功率，是建立符合中医药特色审评审批体系的具体举措；创新了中药新药研发模式，将药品监管的基本要求与中药特殊性相结合，推动了中国式现代化药品监管实践；同时，审评审批制度改革还助推了中药产业发展，加速了中药科技成果转化。

中药新药研发要从人用经验、研发过程、药材和临床试验四个方面来确保质量。

人用经验是“三结合”证据体系的核心，获取人用经验要重视数据的质量和完整性。在人用经验疗效评价中，要避免“显著”“令人满意”等描述性词语，采用量化指标，依靠数据、依靠证据；在人用经验安全性评价中，要以安全为首要条件，开展理论评价、毒理评价及临床评价。

中药新药研发过程要做到五“不唯”。

一是不唯成分论。中药提取物中除有效成分（成分群）外的其他成分，有可能是与有效成分结构相近的化合物，还有可能是对有效成分理化性质或药剂学特征有影响的物质，这与化学药中的杂质不同，工艺研究应充分考虑这些因素的影响，综合考虑伴生物的组成及比例等对有效成分性质的影响。

二是不唯纯化论。要对已有人用经验的中药所用的工艺路线开展合理研究，避免盲目纯化。在对中药复方制剂所含有效成分没有充分认识的情况下，盲目减少服用量、盲目纯化，可能导致“有效的处方”变成“无效的制剂”。

三是不唯药学论。具有人用经验的中药复方制剂，可根据人用经验对药物有效性的支持程度，适当减免药效学试验；若人用经验对有效性具有一定支撑作用，处方组成、工艺路线、临床定位、用法用量等与既往临床应用基本一致的，则可不提供药效学试验资料。

四是不唯路径论。对于已有人用经验的药物研发，可尝试结合真实世界研究与随机对照临床试验，探索临床研发的新路径；对于高质量真实世界数据，通过设计良好的观察性研究形成科学充分的证据，也可与药品监管部门沟通，申请直接作为支持产品上市的依据。

五是不唯单药论。中药复方是中医临床治疗疾病的主要手段，含有多种成分，能够发挥多靶点的治疗作用。这是中药新药研发有别于化学药的重要特点，要改变中药新药研发“唯单药”的倾向，研发上市更多满足临床需求、体现临床价值的复方中药新药产品。

此外，在中药新药临床试验中也要重视整体质量要求，规范、充分地采集安全性及有效性数据。