以数据驱动开发疗效确切的好中药

中医药学是中国古代科学瑰宝，积累了宝贵的人用经验数据。中医药在慢病防控、疫病防治领域独具特色，效果显著。然而，目前的中医药理论仍偏重于经验传承，缺少系统性实验科学数据，导致东西方科学语言交流不通，也在一定程度上阻碍了中医药的传承创新发展。

为解决这一问题，我们建立了分子本草技术平台，构建大规模药用分子功效数据库，开展以逆转疾病通路为核心的定量分析，希望通过“以药试靶”将传统中医药理论转化为数字语言，来引领中药数字化、科学化发展。

基于分子本草技术平台，我们对中药方剂九味羌活汤合神授太乙散开展药理学分析，发现了该组方抑制细胞因子风暴的潜力，找到了TLR4、TNF等关键靶点，并探索了药物靶点在新冠病毒感染中的调节机制，完成了从药物到靶点及作用机制的研究。

当前，药物靶点发现难度增大、研发周期变长，且单一靶点药物难以应对复杂疾病。而中药具备多靶点效应，如同“霰弹枪”一样能够尽可能多地覆盖人体疾病细胞的“信号通路”，在多靶点复杂疾病中有着巨大治疗潜力。

基于此，分子本草技术平台以大数据为支撑，利用现代AI技术，在提升疾病细胞模型、通路选择的科学性与精准性的同时，结合中药性味归经及毒性评价，以及现代分子组学、文献文本挖掘与中药知识图谱技术，能够分析疾病与通路的关联与作用效果，实现从疾病到作用通路再到中药组方的转化。“以靶组方”为多靶点、多通路疾病药物开发提供了新思路。

分子本草技术平台以数据驱动，开发了抗慢性心衰创新中药方剂——黑黄赤珠饮，展现了“以靶组方”药物开发模式的巨大潜力。

该方剂以数据为支撑、源于经典、守正创新，具有温阳补气、活血化瘀、化瘀利水的功效。在预临床观察中，该方剂对慢性心衰的气短、水肿、喘憋、疲倦乏力等4个主要症状疗效显著。同时，参与治疗的患者均未出现不良心脑血管反应（包括死亡、心肌梗死、卒中等）。目前，黑黄赤珠饮的毒理实验、药效机制、随机双盲安慰剂对照等相关研究正在持续开展中，以进一步讲清楚、说明白该方剂的作用机制。

此外，传统药用植物开发严重依赖于植物资源的获取和消耗；而合成本草技术依托生物制造技术，通过解析、设计、生产药用植物活性代谢物，为解除农业生产、生物制药等方面的困境与难题提供了新对策，有助于推进中药资源的创新、可持续发展。分子本草技术平台通过建立大型中药、组方、天然产物分子功能实验数据库，能够用于挖掘中药资源生物学活性成分，筛选珍稀濒危药材的功效替代药材，以及中药资源生物学活性质量评价。