多方托举让儿童拥有更多用药选择

□ 本报实习记者 常锐博

我国儿童用药年获批数量不断增加，儿童“缺药少剂”问题得到明显改善。今年前5个月，我国批准上市57个儿童用药，远超去年同期。这是记者从日前召开的第四届儿童药研发技术交流会上了解到的情况。本次交流会由国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）和中国食品药品国际交流中心共同举办。

儿童用药安全可及，是社会各界的共同关切。在此次交流会上，来自药监、卫生健康、医疗保障等部门的相关人士以及来自医疗机构、医药企业等的专家和代表，共同就儿童用药创新研发的挑战与未来进行探讨。与会人士认为，改善儿童用药仍需更多托举。

儿童用药改善多点开花

儿童用药关系千家万户。长期以来，我国儿童“缺药少剂”问题突出。记者在交流会上获悉，近年来，国家药监局多措并举推动改革，不断满足儿童临床用药需求，儿童用药研发稳步向好，儿童用药获批数量屡创新高。

在优先审评审批等政策的推动下，我国儿童用药上市速度加快、数量增加。据悉，2021年，我国儿童用药获批上市数量为47个，2022年增长到66个，2023年增至92个，到了2024年达到106个。今年前5个月，我国已有57个儿童用药获批上市。此外，鼓励研发申报儿童药品清单品种获批上市数量也在不断增加，今年前5个月已有8个清单品种获批上市。

值得一提的是，全球儿童用药研发上市正逐步实现“零时差”，以国家药监局加速批准全球首个神经纤维瘤儿童专用药为例，中国患儿同步获得了最新的前沿治疗机会。

不仅如此，在获批的儿童用药中，中药新药上市数量也有所提升，2019年至2023年，共有4个儿童专用中药新药获批上市，2024年至今年上半年又新增2个，为相关疾病的儿童患者提供了更多新的治疗选择。

与此同时，已上市药品说明书增加儿童用药信息工作稳步推进。据悉，药审中心已推动15个品种49个品规增补儿童用药数据，覆盖儿童肿瘤、精神障碍等临床急需领域，惠及白血病、孤独症等患儿。截至今年5月底，累计完成46家企业申报的药品说明书信息增补任务，在规范我国儿童合理用药方面起到重要作用。

罕见病患儿需求“被看见”

在儿童用药研发持续向好的同时，儿童罕见病领域引起更多关注，也成为此次交流会讨论的焦点。

华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系主任、同济儿童医院院长罗小平介绍，我国罕见病患儿数量多，疾病治疗给家庭和社会都带来沉重的经济负担。

记者从交流会上获悉，罕见病领域儿童用药呈现改善和不足的双重状态。

一方面，近年获批上市的儿童用药中有不少罕见病用药，甚至在有的罕见病用药领域实现了“从无到有”。例如，用于减少泛发性脓疱型银屑病发作的佩索利单抗注射液（皮下注射）、治疗杜氏肌营养不良的伐莫洛龙口服混悬液、治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的奥德昔巴特胶囊等药品获批上市，更好地满足了我国罕见病患儿用药需求。

另一方面，仍存在大量未被满足的罕见病用药临床需求。罗小平直言，由于儿童罕见病药物品种和数量有限，部分药物在临床上存在超说明书使用的情况，极易增加药品不良反应发生的风险。 （下转2版）