FDA批准达雷妥尤单抗联合疗法治疗多发性骨髓瘤

近日，美国食品药品管理局（FDA）批准达雷妥尤单抗-透明质酸酶联合卡非佐米和地塞米松，用于治疗既往接受过1~3种其他疗法的复发性或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。

多发性骨髓瘤是一种恶性血液肿瘤，起源于骨髓中浆细胞的异常增殖，其疾病特征是患者骨髓中的浆细胞像肿瘤一样无限制增生。临床症状包括四联症（CRAB），主要表现为贫血、骨痛、血钙升高、肾功能不全和一些其他症状等。

FDA的批准是基于一项多队列、开放标签试验的研究结果。该试验纳入了66例复发性或难治性MM患者，他们先前至少接受过一种其他疗法。患者接受1800mg达雷妥尤单抗和30000单位透明质酸酶的皮下注射，联合卡非佐米(20mg/m²或70mg/m²，每周1次)和地塞米松治疗。

该试验的主要疗效评价指标为总缓解率(ORR)。试验结果显示，该种疗法的ORR为84.8%。在中位随访时间为9.2个月时，中位缓解持续时间未达到，预估有85.2%的患者缓解持续时间至少为6个月，82.5%的患者缓解持续时间至少为9个月。

该疗法最常见的不良反应(≥20%)是上呼吸道感染、疲劳、失眠、高血压、腹泻、咳嗽、呼吸困难、头痛、发热、恶心和外周水肿。

推荐的达雷妥尤单抗-透明质酸酶剂量为1800mg/30000单位，第1周至第8周每周皮下注射1次，第9周至第24周每2周注射1次，第25周开始每4周注射1次，直到出现疾病进展或不可接受的毒性。