【中国先进治疗药品】我国ATMPs监管体系日趋完善

我国针对先进治疗产品（ATMPs）构建了多层次、系统化的监管框架，形成了国家与地方协同、药品监管与医疗技术管理双轨并行的管理体系。这一框架既借鉴了国际先进经验，又充分考虑了国内产业发展阶段和医疗体系特点，体现出“放管结合”的监管智慧。具体而言，ATMPs一方面可作为医疗技术，向国家卫生健康委备案管理；另一方面也可作为药品，向国家药监局按治疗用生物制品申报，审评审批通过后可以上市。

在国家层面，ATMPs的监管主要涉及三个系统：药品监督管理系统、卫生健康管理系统和科技伦理管理系统。

药品监督管理系统

国家药监局及其下属的药品审评中心（CDE）承担着ATMPs作为药品的审评审批职责。按照2020年修订的《药品注册管理办法》，ATMPs多数按照治疗用生物制品类别进行管理。申请人需要提交新药临床试验申请（IND）和新药上市许可申请（NDA），经CDE对药学、非临床及临床研究资料进行严格技术审评后，由国家药监局审批。2025年6月，CDE就《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》公开征求意见，首次在药品监管层面明确了ATMPs的范围和分类标准，将细胞和基因治疗产品正式纳入这一创新类别进行管理。

对于按照药品管理的ATMPs，目前均依照药品注册程序和要求开展IND、NDA及变更管理，并持续强化上市后监管责任。

为推动以临床价值为导向的药物创新，ATMPs可适用创新药相关的加快上市注册制度。在临床试验期间，符合条件的品种可向CDE申请纳入突破性治疗药物程序和附条件批准程序。对于纳入突破性治疗药物程序、符合附条件批准要求，以及其他临床急需短缺药品，申请人可在NDA前与CDE进行沟通交流，经确认后，在提出NDA的同时提交优先审评审批申请。

符合条件的ATMPs可适用优先审评审批等加快上市注册制度。纳入该程序的药品上市许可申请，审评时限为130个工作日，其中临床急需的境外已上市、境内未上市的罕见病药品，审评时限为70个工作日。对纳入优先审评审批程序的品种，涉及药品核查、检验及通用名称核准的，药品核查中心、药品检验机构和国家药典委员会应优先开展相关工作。

在技术要求方面，国家药监局已制定发布多项ATMPs技术指南及可适用的通用型指南，覆盖药学、非临床和临床研究领域，产品类型涵盖免疫细胞治疗、体内基因治疗、基因修饰细胞、人源干细胞、溶瘤病毒等。

卫生健康管理系统

在临床应用管理方面，国家卫生健康委及其下属机构对ATMPs技术的临床应用进行规范。对于尚未按药品申报的ATMPs技术，仍可按照《医疗技术临床应用管理办法》进行备案管理。这种双轨并行的模式，既为早期探索性研究提供了空间，又引导成熟产品向规范化药品方向发展。

另外，近年来我国医疗领域对外开放步伐明显加快。2024年9月，商务部、国家卫生健康委、国家药监局联合发布《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，允许在北京、上海、广东自贸区及海南自贸港的外商投资企业有条件地从事人体干细胞与基因治疗技术开发和应用，相关产品经国家药监局注册后可在全国范围内销售。此举有助于吸引全球创新资源，加快前沿技术成果在中国转化落地。

科技伦理管理系统

2021年，《中华人民共和国民法典》将基因编辑等生物医学研究纳入民事立法范畴；2023年，《科技伦理审查办法（试行）》正式施行，我国初步建立起覆盖ATMPs全生命周期的伦理审查体系。特别是对于涉及基因编辑、胚胎操作等敏感技术的ATMPs，实行“负面清单”管理和分级审查制度，确保技术创新不违背伦理底线。

在风险控制方面，我国建立了覆盖ATMPs全生命周期的安全监测体系。对于按药品管理的ATMPs，要求申请人制订详细的风险管理计划，包括上市后安全性研究、长期随访安排等。对于按医疗技术管理的ATMPs，则通过医疗机构不良事件报告系统和定期评估机制进行监控。

随着监管科学的发展，我国还积极探索适用于ATMPs的新型评价方法。2019年，国家药监局启动“中国药品监管科学行动计划”，将细胞和基因治疗产品评价方法研究作为重点课题，推动建立基于基因测序、单细胞分析等新技术的质量控制标准。这些创新工具的应用，使监管决策更加科学、精准。

总体来看，我国ATMPs监管框架呈现出动态演进的特征，既保持了对创新技术的包容审慎，又通过制度创新着力解决产业发展中的瓶颈问题。未来，这一框架还将进一步优化，为ATMPs的安全有效开发和临床可及性提供更加有力的制度保障。

（摘编自《中国先进治疗药品研发现状与进展》，中国医药科技出版社出版）