抗猴痘病毒药物临床试验技术指导原则发布

本报北京讯 （记者蒋红瑜） 1月10日，国家药监局药品审评中心发布《抗猴痘病毒药物临床试验技术指导原则（试行）》（以下简称《指导原则》）。《指导原则》自发布之日起施行。

《指导原则》适用于抗猴痘病毒药物，包括化学药品和治疗用生物制品。《指导原则》详细阐述了抗猴痘病毒药物人体药理学研究和探索性临床试验、确证性临床试验的相关要求。

《指导原则》明确，开展临床试验前，应进行药学和非临床一般药理学、药效学、药代动力学和安全性研究，获得的研究数据经评估能够支持进入临床研究。在药物开发早期须开展安全性及耐受性研究、药代动力学（PK）研究，并适时进行外在因素（如食物效应研究、药物－药物相互作用研究）和内在因素（如肾功能不全和肝功能不全受试者的PK研究）的影响研究等，对试验数据进行药物剂量－暴露关系分析，为后续临床试验提供信息。

《指导原则》建议，在尚无确证安全有效的药物用于抗猴痘病毒治疗的情况下，采用随机、双盲、基础治疗加载的安慰剂对照设计。如出现确证有效的药物上市作为标准治疗，且拟开发试验药物与标准治疗作用机制相似（如标准治疗与试验药物均为直接抗病毒药物），可以考虑以其作为阳性对照药，进行阳性对照的优效或非劣效设计。

《指导原则》提出，由于猴痘疫情流行的特点，一些新药采取境外临床试验或国际多中心临床试验的方式开展确证性临床试验，应关注不同国家和地区的差异，如受试者选择标准、基础治疗等，并关注临床试验的实施质量和管理措施。该类试验应与监管机构达成共识。