细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则发布

本报北京讯 （记者落楠） 近日，国家药监局药品审评中心发布实施《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》（以下简称《指导原则》）。

《指导原则》强调，与传统药物相比，细胞治疗产品的作用机制及体内过程均存在明显不同。开展细胞治疗产品临床药理学研究有助于阐释其复杂的作用机制，高效获得适宜的给药方案，旨在避免不恰当暴露带来的安全性风险和疗效降低的风险，支持后续临床研究设计以及上市后合理使用。

《指导原则》明确，细胞治疗产品临床药理学研究原则上包括剂量探索、细胞动力学和药效动力学、剂量/暴露-效应关系、免疫原性等内容。应对细胞治疗产品不同剂量水平下暴露量、关键生物标志物、替代终点和/或临床终点（包括有效性和安全性终点）进行量化分析，采用适宜的参数表征细胞动力学特征及其影响因素，并通过暴露-效应关系支持细胞治疗产品剂量选择与优化，为其安全性和有效性提供支持性证据。通常情况下，细胞治疗产品不需要开展物质平衡、食物影响、肝/肾功能不全人群药代动力学等临床药理学相关研究。

《指导原则》从剂量探索、细胞动力学和药效学、暴露-效应关系、定量药理学模型应用、免疫原性等方面进一步展开阐述，并介绍儿科人群、联合用药、预处理、生产变更等方面的考虑。

《指导原则》适用于来源、操作和临床试验过程符合伦理要求，按照药品管理相关法规进行研发和注册申报，用于治疗疾病的人体来源活细胞产品；不适用于输血用的血液成分，已有规定的、未经体外处理的造血干细胞移植、生殖相关细胞以及由细胞组成的组织、器官类产品等。

细胞治疗产品为严重及难治性疾病提供了新的治疗思路与方法。与传统药物相比，细胞治疗产品作用机制及体内过程均存在明显不同，开展临床药理学研究在创新药物研发过程中发挥着重要作用。