改革再加力 创新增动能

□ 本报记者 落楠

3月26日至27日，2024年全国药品注册管理和上市后监管工作会议在四川成都召开。会议梳理总结2023年工作成效，研究部署2024年重点任务。

会议指出，2023年，国家药监局批准药品上市注册申请2151件，批准上市创新药40个品种，药品注册法规体系更加精细化，鼓励放射性药品研发改革起步，药品说明书适老化及无障碍改革试点启航……全面贯彻党的二十大精神的开局之年，药品注册管理有力、有为，为下一步的工作提供了动力活力。

新药好药惠及患者

对很多Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）患儿家长来说，2023年是难忘的一年。2023年4月，国家药监局批准硫酸氢司美替尼胶囊上市，该产品适用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的NF1儿童患者。我国患者迎来了新的治疗选择。

NF1是一种罕见常染色体显性遗传病，多在儿童期发病，出现进行性皮肤、神经、骨骼和肿瘤的表现。患者发生中枢和周围神经系统肿瘤的风险更高，其中丛状神经纤维瘤（PN）最常见，在我国存在重大未被满足的临床治疗需求。硫酸氢司美替尼胶囊是全球首个获批用于该适应证的靶向药物，国家药监局将其纳入优先审评审批程序，加速引进我国。

这是药监部门保障重点领域治疗需求的一个缩影。2023年，国家药监局持续发挥突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批和特别审批四个药品加快上市注册程序作用，一批新药好药加速上市。其中，新批准罕见病用药45个品种，批准儿童用药92个品种，临床需求得到进一步满足。

满足临床需求，在创新药方面表现得淋漓尽致，2023年，40个创新药获批上市。用于新冠病毒感染治疗的氢溴酸氘瑞米德韦片、用于复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者的格菲妥单抗注射液、用于改善成人2型糖尿病患者血糖控制的磷酸瑞格列汀、血脂调节新药托莱西单抗注射液……获批产品既有聚焦临床迫切需求领域、重大公共卫生领域的治疗药物，也不乏常见病、慢病治疗等领域产品。“提供了新的治疗选择”“提供了更多的治疗选择”等字样，在国家药监局“官宣”消息中多次出现。

法规制度持续“上新”

法律法规制度是药品监管工作的准绳，健全法律法规制度是药品监管工作的固本之举、长远之策。2023年，药品注册管理法规建设取得新成绩。（下转2版）