本土创新药企亟待全方位构建商业化能力与策略

根据科睿唯安CMR2022研发绩效报告，在2011—2020年期间，每年全球有超过50%的新分子实体药物选择美国作为首次上市的国家。虽然这一比例从2017年起有所下降，但并不妨碍创新药企想要第一时间进入全球最大医药市场的决心。

该报告还显示，在中国、日本以及世界其他国家和地区首次上市的新分子实体药物数量，在总上市数量中的占比自2017年起均呈现明显增长。2020年，在日本上市的新分子实体药物数量占比达22%，中国为8%，欧盟为7%，世界其他国家和地区为10%，表明这些国家和地区的创新药在蓬勃发展。

新药平均开发时间缩短30%

CMR项目跟踪研究全球TOP50生物医药企业的研发绩效。报告显示，随着各国药品审评审批流程不断优化、ICH影响下的全球药品监管法规趋同，以及多元化跨国监管合作项目的不断深化，在2010—2020年期间，全球新药的平均开发时间缩短了30%。

与此同时，随着资本的不断投入、新兴技术突破、精准医疗升温、外部合作更加广泛多维以及产业链整体水平提升，TOP50生物医药企业每年获批新分子实体的数量稳步增加，并在2020年创历史新高。虽然在研究周期内，单项目平均研发支出增长33%，但考虑到在此期间的CPI、人力成本上涨等因素，项目研发经费相对未出现明显增长。

报告显示，样本企业在2020年的临床开发费用占总研发支出的43%，与近几年的趋势保持一致。而在人力工时（FTEs）投入方面，在临床、药学和早期研究方面的投入占比达到73%；在法规方面的投入占比达10.9%，这凸显了头部企业对合规的重视程度，国内企业在这方面差距较为明显。按研发阶段来看，Ⅲ期临床试验的投入（研发经费和 FTEs）比例不断下降，但在临床试验各阶段中依然最高。值得中国生物医药企业重视的是，早期研究、产品首次获批后的全球上市，以及拓展适应证的研发经费和FTEs投入，上述项目占比超过了整体研发投入的三分之一，而这部分往往是中国药企在研发投入中相对薄弱的环节。

在最重要的临床试验阶段，全球头部药企也面临患者招募和费用的问题。在2016—2020年期间，单个Ⅲ期临床试验项目的患者实际招募中位数下降了50%，原因可能是精准医疗、生物标记物的使用和孤儿药开发将中位数拉低。与此同时，由于部分试验的复杂性、个性化治疗和患者的稀缺性，患者整体招募周期普遍延长。在所有临床试验中，患者直接费用平均值中位数最高的领域为肿瘤，其次分别为肌肉骨骼、消化道、皮肤、心血管、神经系统、内分泌和代谢、呼吸道与传染病领域（由于统计数据有限，泌尿生殖系统和肾脏未被列入本次统计分析中）。这对于临床研究和运营者来说是成本与效率的挑战。

部分中国创新药头部企业研发投入接近全球领先

国内创新药企正在奋力向体系完善、经验丰富的全球头部药企靠拢。据科睿唯安临床试验情报数据分析，部分中国创新药头部企业在营收、管线或是研发投入单项上已接近或达到全球头部药企指标；但中国企业的源头创新力、整体研发绩效和商业化能力仍需提升，这也是中国创新药企蜕变的必由之路。

数据显示，2018—2022年期间，中国生物医药创新TOP25企业在全球开展的临床试验数量持续增长，2021年超过 2700 项；2022 年受到疫情和资金压力影响，临床试验数量回落至2000项左右，但有约60%临床试验是在中国开展。这表明国内创新药企在评估风险和投资回报后，依然将开发重心和首要选择放在中国市场。

数据还显示，除欧美传统市场外，在RCEP（区域全面经济伙伴关系协定）和“一带一路”倡议之下，东南亚和泛太平洋地区临床试验项目非常活跃，2022年开展临床试验数量占比与美国和欧盟相当。这与中国药企从本土市场辐射到周边国家和地区、再到区域市场、最后走向全球市场的典型全球化成长路径和策略相符。

创新药企取得商业化成功的关键

科睿唯安利用药物研发时程与成功率人工智能分析工具 (DTSR) ，选取非小细胞肺癌所有开发项目的临床试验和申报注册阶段的历史开发数据作为研究对象，对比分析了全球以及美国、欧盟、日本和中国的开发时间中位数和成功率。结果显示，中国Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期临床试验开发时间中位数均明显低于全球和美、欧、日水平，且成功率远高于其他国家和地区。

当前，新药研发呈现出两种截然相反的趋势：一方面，新分子实体药物获批数量不断增加，更多的药物联用、精准医疗为疾病治疗提供更多选择和途径，创造了巨大的商业机会；另一方面，市场细分和药物市场定位为创新药企带来了临床开发难度、患者招募方面的挑战。中国创新药企还同时面临产品商业化和投资回报率的实际担忧。

面对复杂、多变的内外环境，国内创新药企业应适当调整研发和商业策略，以便在竞争激烈和环境复杂的市场中取得商业化成功，实现企业价值增长。成功的关键包括以下三点：平衡项目风险和投入，正确投资成功率高的项目标的；运用技术简化临床试验，加速临床试验开发进程；整合临床试验证据生成和获取策略，在多样化和竞争激烈的适应证领域创造更多产品价值。

如果说创新药研发对于中国生物医药创新企业来说是“上半场考试”，那么药物首次获批后的商业化以及全球市场拓展将是“下半场考试”。创新药全球化是共识，也是必然趋势，对于“下半场考试”，企业需要积极构建全方位的商业化能力与策略。

一是构建贯穿药品全生命周期的全球法规策略，与研发策略、商业策略，形成企业战略的“三驾马车”，以应对日益变化、纷繁复杂的全球药品监管环境以及合规挑战，从而助力药物全球同步研发，提高研发绩效，加速新药上市进程。

二是加速患者可及性，将全球市场准入与开发策略纳入公司战略规划，更早启动证据生成、价值主张以及利益相关方的沟通工作，在新药研发各阶段定期开展项目价值定位和GO/NO GO决策；以患者为中心，充分分析患者旅程和社交信息，识别未满足的患者需求和机会，制定精准市场营销策略。

三是持续推进数字化转型，利用大数据、机器学习等技术，整合企业内外部信息和多种开放数据源，构建企业数据分析平台，及时、精准洞见关键变化，分析影响和机会。

（科睿唯安供稿）