Tecartus成为首个获批治疗成人白血病的CAR-T疗法

近日，美国FDA批准Tecartus用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。这是首个获批治疗成人复发性或难治性B细胞前体ALL的嵌合抗原受体T细胞免疫（CAR-T）疗法。

ALL是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病，可累及淋巴结、脾脏、肝脏、中枢神经系统和其他器官。B细胞前体ALL是最常见的类型，约占ALL病例的75%。与其他类型的ALL相比，B细胞前体ALL的治疗结果通常较差。

2017年8月，美国FDA批准诺华公司的CAR-T疗法Kymriah用于治疗儿童和25岁以下年轻成人中复发或难治性B细胞前体ALL患者。但在很长一段时间内，没有治疗25岁以上成人的复发或难治性B细胞型前体ALL的CAR-T产品，Tecartus的获批填补了这一空缺。

Tecartus的批准是基于一项单臂、多中心的临床试验研究结果。该试验评估了靶向CD19 CAR-T疗法Tecartus在复发或难治性B细胞前体ALL成人患者中的疗效。试验中，患者在完成清除淋巴细胞化疗后接受单次静脉输入Tecartus治疗。

用于支持Tecartus批准的疗效结果指标为接受Tecartus治疗后的3个月内的完全缓解（CR）和完全缓解持续时间。在54例可进行疗效评价的患者中，有28例患者在3个月内达到CR。对Tecartus有应答的患者的中位随访时间为7.1个月，中位CR持续时间在报告时尚未达到。半数以上患者的CR持续时间预估超过12个月。

Tecartus处方信息中有细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性的黑框警告。CRS发生率为92%，神经毒性发生率为87%。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括发热、CRS、低血压、脑病、心动过速、恶心、寒颤、头痛、乏力、发热性中性粒细胞减少、腹泻、肌肉骨骼疼痛、缺氧、皮疹、水肿、震颤、不明病原体感染、便秘、食欲下降和呕吐。

（来源：FDA网站；编译：付佳）