全力破解儿童用药短缺难题

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但让主管公司新药研发的洪丽萍振奋的是，上述问题已得到审评部门的重视与关注。“近年来药审中心陆续发布了一系列专门针对儿童用药的技术指导原则，可见审评部门对于儿童用药研发与技术评价工作的重视。这对儿童用药研发甚至整个儿童用药行业来说都是一大利好，企业研发积极性高涨。”洪丽萍表示，技术指南的发布给一直深耕儿童用药行业却遭遇市场与政策瓶颈的企业带来了希望。

为进一步了解儿童用药的实际需求和研发难点，5月27日，孔繁圃又一次率领审评团队赴山东某儿童用药研发企业调研，针对企业研发中的实际情况开展实地沟通指导。“作为药品审评部门，我们非常愿意就儿童用药研发中的实际困难和解决方案，与企业保持良好的沟通交流，并尽最大努力给予支持和帮助，在切实保证药物有效性和安全性的前提下，全力推进中国儿童用药的研发工作。”孔繁圃表示。

创新研究模式

2017年，“十三五”重大新药创制科技重大专项“儿童用药品种及关键技术研发”课题立项，由国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长倪鑫担任课题负责人。他介绍，针对儿童用药特点和临床需求，课题组产、学、研、医强强联合，以建设关键技术和提升品种研究能力为核心，利用制剂新技术、新理念和新方法，研发临床急需儿童用药的创新制剂及多剂型。经过3年多的努力，项目已取得阶段性成果，并将于近期结题。

“儿童用药的临床研究非常困难，儿童受试者招募、安全和利益保护难度远超成人。”在介绍课题研究成果时，倪鑫表示，儿科临床上有不少医疗机构制剂已使用多年，疗效优秀，广受好评，但由于申报注册成本较高，一直难以实现转化。药审中心发布真实世界证据支持儿童药物研发的技术文件后，医院可通过收集既往临床应用数据，以真实世界数据研究成果将医疗机构制剂推向市场。“真实世界数据用于药品注册的机制建立后，最为受益的就是儿科体系。”他高兴地表示。

然而，医疗机构制剂的临床应用数据基本上都是真实世界数据，相对于循证医学研究的随机对照试验数据，真实世界数据在大多数情况下缺乏记录、采集、存储等流程的严格质量控制，造成数据不完整，关键变量缺失、记录不准确等问题，为后续注册带来困难。“值得欣喜的是，研发期间，药审中心多次与我们主动沟通交流，指导我们如何将真实世界数据转化成能够支持药品注册的真实世界证据，有效加速了产品上市进程。”倪鑫表示。

据了解，今年以来，药审中心已多次组织审评团队赴国家儿童医学中心调研座谈，就扩充和细化儿童用药研发相关指导原则、探索真实世界数据支持儿童用药研发的模式、规范说明书中儿童用药信息等开展深入合作，“下一步，药审中心和国家儿童医学中心将整合资源，持续推动我国儿童用药研发与科学审评工作，攻克儿童用药难题，促进我国儿童健康事业蓬勃发展。”孔繁圃表示。