创新药角逐“突破性治疗药物”赛道

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随着审评审批制度改革的深化、ICH指导原则的转化实施，越来越多的创新药正在进行境内外同步研发申报，多个突破性治疗药物已同时取得欧美等国家和地区的类似资格。如传奇生物的LCAR-B38M细胞制剂已于2019年获得欧洲药品管理局优先药物（PRIME）资格、美国FDA授予的孤儿药资格及突破性疗法认定；大连万春布林申报的注射用普那布林浓溶液，在2020年9月也被美国FDA授予突破性疗法认定。在2020年11月举办的第三届中国国际进口博览会上，知名外企艾伯维透露，公司已向药审中心提交认定产品Upadacitinib为用于治疗特应性皮炎的突破性治疗药物的申请，该产品已于2018年1月获得美国FDA授予的突破性治疗认定。

“递交申请的企业首先要明确我国对某危重疾病当前的治疗手段是什么。《工作程序》提出，要与现有治疗手段相比具有显著的临床优势，这一点其实难度不小。”王涛表示，我国正在从制药大国发展成为制药强国，创新能力面临新的挑战。当前，真正新靶点的创新药很少，多数创新还是属于“mebetter”“mebest”范围，或者在已有的靶点找到新适应症，而设置“突破性治疗药物”的目的是鼓励真正的创新，如找到新分子实体等。“希望有更多的企业提出申请，这意味着中国企业的创新能力越来越强。”王涛表示。

“目前已有20多个产品被纳入突破性药物创新，应加快药品监管科学研究与实践，建立面向行业可用的监管科学工具、标准和方法。”杨悦表示，在创新药监管科学工具、方法领域，要优先考虑采用生物标志物、替代终点改进临床终点评价指标，实现评价机制加速，采用适应性临床试验优化设计方法等，缩短临床研发进程，提高研发效率，进而降低监管成本、提高监管效率，加快能满足临床治疗需求的产品上市。