为公众提供质优价廉的药品

□ 本报记者 陆悦

日前，国家医保局发布《2020年国家医保药品目录调整工作方案》（以下简称《方案》）和《2020年国家医保药品目录调整申报指南》两份文件，新一轮国家医保药品目录调整大幕即将拉开。众所周知，国家医保药品目录调整将从药物的价格、临床使用时间以及药物经济学评价等多方面进行考量。因此，药品临床应用的经济性是能否进入医保的关键因素，也成为业内关注热点。8月31日，“双金连合剂”药品临床应用经济性研讨会在京举办，多位临床、药学、医保及药物经济学专家云集一堂，从临床价值、医保准入等视角论证双金连合剂的药物经济学价值，对该药物的临床必需、安全有效、经济合理等三个核心指标的研究工作予以指导。

分享临床疗效观察结果

双金连合剂2005年获批上市，药物成分包括连翘、山银花、柴胡、黄芩、金莲花，辅料为蔗糖，是一种深棕色、微甜、微苦的口服液。功能主治为辛凉解表，清热解毒；可用于外感风邪感冒引起的发热、疼痛、咳嗽。

在中医理论中，风热感冒是感冒的亚型之一，是风热之邪犯表、肺气失和所致。风热感冒多见于春季，是感受风热之邪所致的表证。

“目前，中医治疗风热感冒以辛凉解表、疏风散热为主要手段，有多种中药汤剂和中成药治疗方案。”研讨会上，河南省中医药研究院附属医院儿科主任高雅介绍说。她分享了一项双金连合剂治疗风热型感冒疗效观察研究成果：选取符合西医上呼吸道感染诊断标准和中医辨证为风热感冒的患者60例，随机分为一组30例、二组30例。一组口服双金连合剂，20毫升/次、3次/天；二组口服双黄连口服液，20毫升/次、3次/天。“疗效观察结果显示，双金连合剂退热疗效明显，且起效时间短、退热快，患者痊愈时间明显缩短；减轻头痛症状的效果更加突出；应用过程中未观察到明显毒副作用。”她表示。在另一项双金连合剂治疗小儿外感发热的研究中，设计了灌肠给药和口服用药的不同给药途径，结果显示两种给药方式均疗效确切，而灌肠给药在退热起效时间、完全退热时间、改善临床症状及疗效上明显优于口服用药，且未见明显毒副作用。

儿童口疮是一种儿科常见的口腔疾病，病因及发病机制尚不十分明确，可能与遗传因素、机体的免疫功能异常、局部微循环障碍等因素有关；精神因素、生活方式、口腔菌群失调、微量元素缺失等为常见的诱发因素，喂养不当、口腔损伤、急性感染、久病、久泻等是其较常见的诱发行为。高雅介绍说，临床表现方面，口疮发生的数量、大小、形态和部位不尽相同，病情的严重程度、发作频率及持续时间存在明显的个体差异。西医的“口角炎”“疱疹性口炎”“疱疹性咽峡炎”“卡他性口炎”“溃疡性口炎”“复发性口腔溃疡”等，都可以出现口疮的表现。

据高雅介绍，在一项关于122例疱疹性咽峡炎患儿的疗效观察研究中发现，双金连合剂可显著缩短疱疹性咽峡炎患儿的发热时间、疱疹消失时间和住院时间。在口疮实热证患儿的临床治疗观察中，双金连合剂可缩短患儿的发热时间以及疱疹、溃疡愈合时间，其临床疗效优于双黄连口服液。

解读药物经济学报告

9月1日起正式施行的《基本医疗保险用药管理暂行办法》指出，基本医疗保险用药管理坚持“保基本”的功能定位，既尽力而为，又量力而行，用药保障水平与基本医疗保险基金和参保人承受能力相适应；坚持适应临床技术进步，实现科学、规范、精细、动态管理；坚持中西药并重，充分发挥中药和西药各自优势。

《方案》显示，国家医保药品目录调整将综合考虑基本医保的功能定位、药品临床需求、基金承受能力，并组织测算专家通过基金测算、药物经济学等方法开展评估。

据专家介绍，所谓药物经济学研究，就是以经济学理论为基础，通过系统、科学地比较分析医药技术之间的经济成本和健康产出，形成决策所需的优选方案，提高医药资源配置的总体效率。换言之，就是“平衡药品的疗效、安全性与经济性，提高药物资源配置和利用效率，以最有限的药物资源实现健康状况最大化”。

研讨会上，中山大学药物卫生经济研究所原助理研究员杨帆对双金连合剂的药物经济学报告进行了详细解读。报告使用成本-效果分析方法，参照文献数据和专家调查结果建立药物经济学评价模型，计算增量成本-效果比（ICER），完成了双金连合剂用于治疗风热型感冒和儿童口疮实热证的经济性评价。她介绍，在治疗风热型感冒中，以退热为终点的主要情境下，以24小时退热有效率为效果指标(Ml)时的ICER为0.31元/1%有效率；在以所有症状消退为终点的主要情境下，以3日所有症状消退率为效果指标时的ICER为2.17元/1%有效率。在治疗儿童口疮实热证的药物经济学研究中，以质量调整生命年（qaly）损失量为效果指标，即整个病程中患者相比健康人群损失的qal y数量，并考虑了不同终点、患者用药日数、患者住院日数、长时间不退烧患者采取退热措施等多种因素，结果显示使用双金连合剂和双黄连口服液的qaly损失为-0.0014qaly和-0.0017qaly。

“大多数常见情境下，双金连合剂的I CER未超过相应的支付意愿阈值，且部分情形下双金连方案为绝对优势方案。可见双金连合剂在用于治疗风热型感冒和儿童口疮实热证方面均具有一定的经济性。”杨帆总结说。

双金连合剂具有一定经济性可能基于以下几点：一是该药物相比于双黄连口服液，在治疗风热型感冒的有效率和恢复时间方面具有较为明确的临床优势，尤其是在退热方面，24小时退热有效率和退热速度优势较明显；治疗儿童口疮实热证的恢复时间也有较明显临床优势。二是风热型感冒和儿童口疮实热证虽然临床负担较小，但症状较为明显，人文负担相对较大，对患者健康效用造成的损失较为明显。三是由于该药物在有效率和在促进患者康复时间方面的优势，接受该方案治疗的患者可能产生的门诊退热成本、收入损失等额外成本相对较小。此外，该药物价格相比双黄连口服液的增量较小，患者可负担性较高。

研讨会上，多位专家针对双金连合剂的药物经济学研究给出了建议。天津中医药大学第一附属医院原院长马融教授指出，进入医保的关键是给患者带来临床价值，双金连合剂价格低于双黄连口服液，原因是以山银花代替金银花，应针对该药物开展真实世界研究，评价疗效是否有差距。

北京大学医药管理国际研究中心研究部主任韩晟则指出，按照《药品管理法》对药品上市后再评价的要求，药物经济学评价一定是基于临床研究基础上的，未来对临床研究的质量要求将越来越高，因此上述研究还需要有更高质量和价值的数据支撑。