【中国先进治疗药品】国际视野：美欧先进治疗药品分类与审批

美国

美国食品药品管理局（FDA）在法规层面对先进治疗药品（ATMP）拟定了3种类别。

人体细胞组织产品（HCT/Ps） HCT/Ps是指含有人体细胞或组织，或者由人体细胞或组织构成，用于植入、移植、输注或转移至人体受试者体内的物质。HCT/Ps依据体外操作方式及临床应用场景开展风险分级管控，主要划分为PHS 361产品与PHS 351产品两个类别。其中，PHS 361产品只需要对其机构和产品进行登记，不需要申报上市。由于PHS 351产品风险等级更高，除了完成机构和产品登记外，还须向美国FDA提交新药临床试验申请（IND）和生物制品上市许可申请（BLA）。

再生医学疗法（RMT） RMT包括细胞疗法、治疗性组织工程产品、组合产品和部分经基因修饰的细胞产品。按照《21世纪治愈法案》相关规定，企业可在IND申报阶段，或Ⅱ期临床试验完成前，申请再生医学先进疗法资格认定。获评该认定后，产品可享受快速通道、突破性疗法的所有优惠政策。

细胞与基因治疗（CGT）产品 CGT产品包括体细胞治疗产品、基因治疗产品，以及用于生产体细胞治疗产品的辅助产品、组合产品。美国FDA生物制品评价与研究中心下辖的治疗性产品办公室负责CGT产品的审评审批。

欧洲

在欧盟，ATMP由欧洲药品管理局（EMA）集中审评审批、欧盟统一授权，产品获批后可在所有欧盟成员国境内上市；同时，各成员国可依据医疗豁免条款，结合本国医疗法规，批准ATMP在医疗机构内使用。

欧盟基于相关法规与法令，对ATMP的分类及定义作了法规层面的界定和释义，将其总体划分为以下4类。

体细胞治疗产品（sCTMP） sCTMP是指含有或由经过实质性操作（如细胞扩增、活化、基因修饰等）的细胞或组织构成的产品，主要通过细胞的药理、免疫或代谢作用治疗疾病。

基因治疗产品（GTMP） GTMP的活性组分包含或由重组核酸组成，用于人体以调节、修复、替换、增加或删减一段基因序列。其治疗、预防或诊断作用与之所含的重组核酸序列或该序列的基因表达产物直接相关。GTMP不包括抗感染类疫苗产品。

组织工程产品（TEP） TEP包含或由人类或动物来源的工程细胞、组织组成，可用于再生、修复或替换人体组织。工程细胞或组织是指经过实质性操作，使其与预期用途相关的生物学特性、生理功能或结构特性发生改变，或使其在供者和受体中表现不同的基本功能。包括含有或由活性/非活性的细胞或组织组成的产品。含有或完全由非活性细胞或组织组成且不通过药理、免疫学或代谢作用发挥效用的产品除外。

组合产品（cATMP） cATMP包含一种或多种医疗器械或活性可植入性医疗器械（如生物材料、支架、基质等）作为药物的组成部分。其细胞或组织部分必须包含活的细胞或组织，或者包含非活性细胞或组织，但其相对于器械部分发挥对人体的主要功能。

EMA负责欧盟ATMP的集中程序审评，并专门设立先进疗法委员会（CAT），主要负责ATMP的质量、安全性及有效性技术审评、分类界定、相关科学支持等。CAT为多学科委员会，由多名审评专家组成，人员包括主席/副主席、人用药品委员会（CHMP）委员、欧盟委员会代表、欧盟各成员国代表、欧盟理事会患者组织代表及临床医生代表。ATMP经CAT完成审评后，由CHMP出具上市许可审批推荐意见。

（摘编自《中国先进治疗药品研发现状与进展》，中国医药科技出版社出版）