【中国先进治疗药品】我国先进治疗药品范围与分类

开栏的话

先进治疗药品（advanced therapy medicinal products，ATMPs）是当今生物医药领域最具革命性的前沿阵地，代表着医疗技术从传统小分子和抗体药物向细胞、基因和组织层次的发展。近年来，我国在ATMPs领域的发展呈现爆发式增长态势，已经成为全球生物医药创新格局中的重要力量。

即日起，本版开设“中国先进治疗药品”专栏，摘编刊发中国医药科技出版社出版的《中国先进治疗药品研发现状与进展》一书中的重点内容，聚焦技术突破、监管创新与产业动态，带您直击ATMPs发展态势。

ATMPs这一概念最早由欧洲药品管理局在2007年颁布针对ATMPs的专门法规（EC）No.1394/2007中提出，在法律法规层面阐述ATMPs的总体分类框架并明确各类产品的释义。根据该法规分类框架，ATMPs总体划分为四类，包括基因治疗产品（GTMP）、细胞治疗产品（CTMP）、组织工程产品（TEP）和组合型ATMP。美国食品药品管理局未直接使用“ATMPs”统称，而是在法规层面分散定义为“人体细胞组织产品（HCT/Ps）”“再生医学产品（RMT）”和“细胞与基因治疗产品（CGT）”。日本药品和医疗器械管理局采用“再生医学产品”概念，涵盖基因治疗和细胞治疗产品，未完全对标ATMPs分类。

我国国家药品监督管理局紧密结合ATMPs研究的新方向、新需求和新困难，深入剖析其产业化过程中面临的政策法规、科学伦理、监管方法和技术评价等监管科学挑战，开展了新工具、新方法、新标准研究，成功构建起国际领先的评价体系、技术指南和国家标准。

在我国监管框架下，ATMPs是指符合药品相关管理规定，按照药品注册的路径进行研制、生产、经营、使用和监管，且经体外操作生产并在人体内发挥预期功能的细胞治疗药品、基因治疗药品，以及采用其他基于微生物、细胞、基因或组织工程等创新技术或方法生产的药品。

根据我国药品监管框架及先进治疗药品的属性、归类评估原则，先进治疗药品的范畴，不包括经采血来源的输血用血液成分，直接由供者捐献的未加工的移植用人体细胞、组织或器官，用于生殖技术的人工胚胎、生殖细胞等。此外，也不包括预防用疫苗。

基于先进治疗药品的范围与属性，根据药品的活性成分、工艺特点、功能用途及作用机制分析，结合我国目前各类产品研发成熟度，同时参考国际监管规范，将该类药品划分为以下三大类。

细胞治疗药品

细胞治疗药品是指经体外操作，通过调节细胞的生物活性、免疫特性或代谢状态，和（或）通过体内细胞替换、再生和功能重建进而实现预期功能的细胞药品。例如免疫细胞治疗药品、干细胞治疗药品等。

基因治疗药品

基因治疗药品是指借助核酸（包括 DNA、RNA），和（或）通过病毒、非病毒载体导入外源基因序列，或使用作用于特定基因的核酸酶或蛋白酶，特异性改变人体的基因序列或调控基因表达等，替代、补偿、阻断、修正特定基因，进而发挥相关生物学活性，从而实现预期用途的先进治疗药品。例如核酸、基因改造的微生物（如病毒、细菌）载体类药品等。

其他

由于生物科技发展日新月异，多学科技术领域不断交叉融合，一些采用其他基于微生物、细胞、基因或组织工程等创新技术/方法（如组织和器官再生技术、新型递送载体技术等）生产的产品不断涌现。考虑到该类产品的活性成分和技术路线复杂多样，研发进展快速，具有较大的发展潜力，但目前鲜少在国内批准上市，暂不独立细分产品类别，仅基于当前认知、研发进展和沟通交流情况进行初步归类。根据活性成分、工艺特点、功能用途或作用机制，列举如下几种类别，但不限于以下类别，后续可不断更新完善。

（1）具有药品属性的组织工程药品。

（2）新生抗原类治疗药品。

（3）新型递送系统药品。

（4）细胞衍生物药品。

（5）新型微生物类药品。

（摘编自《中国先进治疗药品研发现状与进展》，中国医药科技出版社出版）