国产创新药有望改写鼻咽癌治疗格局

□ 王明远

在10月中旬召开的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会期间，中国创新药研究成果引发全球瞩目——由百利天恒自主研发的全球首创EGFR×HER3双抗抗体偶联药物（ADC）iza-bren（BL-B01D1），首次报告的关键注册Ⅲ期临床研究结果显示，其在后线鼻咽癌治疗中核心疗效指标优于现有标准方案，完成了该双抗ADC从“概念验证”到“疗效验证”的关键跨越。

该研究是全球首个针对鼻咽癌后线治疗的确证性随机对照Ⅲ期临床研究，相关报告成功入选ESMO大会最高荣誉环节Late-breaking Abstract(最新突破性摘要)，并同步发表于医学期刊《柳叶刀》主刊。鼻咽癌领域权威专家、香港中文大学Anthony TC Chan教授评价道：“与标准化疗相比，iza-bren疗效翻倍，ADC药物将成为未来鼻咽癌治疗的基石。”

值得关注的是，在ESMO大会召开前的9月5日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已将iza-bren纳入优先审评品种名单。若审评进展顺利，该药物有望加速获批上市，更早惠及我国鼻咽癌患者。

科学突破瞄准临床空白：全球首个双抗ADC在鼻咽癌治疗领域实现疗效验证

鼻咽癌是一种起源于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，目前含铂化疗联合免疫治疗已成为晚期鼻咽癌的一线标准方案，但患者治疗失败后缺乏有效的后线标准治疗方案，临床需求紧迫。

为破解这一难题，百利天恒启动了全球首个针对鼻咽癌后线治疗的确证性随机对照Ⅲ期临床研究。该研究由中山大学肿瘤防治中心张力教授牵头，在国内55家临床中心共纳入386例重度经治患者——所有入组患者均接受过PD-1/ PD-L1单抗治疗，且至少经历过两次系统化疗；其中超过40%患者的既往治疗线数≥3线，近半数患者已出现肿瘤转移。研究中，患者按1:1比例随机分为两组，分别接受iza-bren或临床常用化疗方案治疗（包括卡培他滨、吉西他滨或多西他赛）。经盲态独立中心评审（BICR）评估的研究结果显示，iza-bren组确认的客观缓解率（ORR）达到54.6%，较化疗组的27.0%实现翻倍；中位缓解持续时间（DoR）达8.5个月，较化疗组的4.8个月接近翻倍，且iza-bren组观察到有患者出现完全缓解（CR）。

在患者最关心的生存获益方面，iza-bren组的中位无疾病进展生存期（mPFS）达到8.38个月，较化疗组的4.34个月接近翻倍。同时，患者疾病进展或死亡风险降低56%（HR=0.44；95%CI，0.32—0.62）。更重要的是，上述疗效在所有预设亚组中均表现出高度一致，证实iza-bren能为不同特征的鼻咽癌后线患者提供广泛持久的治疗获益。

改革深化塑造创新生态：“中国智造”超级“重磅炸弹”药物加速上市步伐

iza-bren的快速推进，离不开我国药品审评审批制度改革的持续深化。9月5日，CDE将其纳入优先审评品种名单。而在此之前的一年多时间里，iza-bren已有7项适应证被纳入突破性治疗品种名单。

“这不仅是对iza-bren满足鼻咽癌重大临床需求的认可，更是公司发展历程中的里程碑。”百利天恒创始人、董事长朱义表示，近年来我国药监部门持续深化审评审批制度改革，法规体系日趋完善，让企业在开发创新药的过程中，感受到实实在在的支持，充分释放了国内创新生态中多元市场主体、工程师红利和临床资源丰富等优势。

iza-bren的潜力不只局限于鼻咽癌领域。ESMO大会同期披露的临床数据显示，该药物在铂耐药复发卵巢癌治疗中同样表现突出，其确认客观缓解率（cORR）达49%，mPFS达7个月，两项核心指标均显示出优于目前临床常用的标准治疗方案的信号。此外，本次大会还首度公布了iza-bren针对西方人群的大样本、多瘤种研究数据，在107名西方患者中，iza-bren的疗效结果与东方人群高度一致，不仅证实其肿瘤杀伤效力具备“跨人群、跨瘤种”的广谱特性，更标志着百利天恒的全球临床研究能力达到国际先进水平，为药物全球化布局奠定基础。

目前，iza-bren正在国内外针对不同瘤种和人群开展40余项临床研究，其中包括10项国内Ⅲ期临床注册研究和3项海外关键注册研究。从现有数据来看，该药物在肺癌、鼻咽癌、卵巢癌等多个癌种治疗中均展现出疗效，让业界充满期待。

从“概念验证”到“疗效验证”，iza-bren的突破彰显了中国创新药研发实力，推动中国生物医药企业从“跟跑”向“领跑”转变，为全球肿瘤治疗贡献了“中国方案”。

自主创新赢得发展主动权：中国药企开启肿瘤治疗新时代

当前，ADC药物已成为肿瘤治疗领域的“明星赛道”。有数据显示，2023年全球ADC市场规模已超100亿美元，预计到2033年将增长至约1500亿美元，占全球肿瘤药物市场的份额将从4.5%提升至26.4%，市场潜力巨大。据不完全统计，国内已有超过120家医药企业投身ADC研发，全球在研项目超过600个，行业竞争与创新活力并存。

百利天恒凭借全球首创的双抗 ADC技术，在激烈竞争中树立起中国创新药的全球标杆。其双抗ADC iza-bren由EGFR×HER3双特异性抗体、稳定的四肽可裂解连接子与新型拓扑异构酶Ⅰ抑制剂有效载荷（Ed-04）三部分构成——这种设计能让药物像“精准核弹”一样，同时识别肿瘤细胞表面的EGFR和HER3两个靶点，双重阻断肿瘤生长信号通路，既提升治疗精准度，又增强对肿瘤的杀伤力。

“传统ADC药物多为单靶点设计，而双抗ADC通过双靶点结合能更好地应对肿瘤异质性和耐药问题。”百利天恒相关研发负责人介绍，iza-bren的研究成果不仅为鼻咽癌治疗提供了新标准，更将推动ADC技术向“多靶点”方向发展，为其他类型肿瘤的治疗提供全新思路。

百利天恒的创新实力，还体现在其丰富的管线布局上。除了iza-bren，该公司也在本次ESMO大会上公布了其第二款进入Ⅲ期临床研究的ADC药物T-bren（BL-M07D1）的临床研究成果。这款面向肺癌、胃癌、乳腺癌等多种常见肿瘤的药物分子，同样展示出同类最佳（best-in-class）潜力。此外，CDE近期还批准了百利天恒的首个抗体放射性核素偶联药物进入临床研究。

回溯发展历程，成立于1996年的百利天恒，早期以仿制药业务为主。近年来，该公司深耕医药健康领域，坚持自主创新道路，聚焦肿瘤治疗前沿方向，投入大量资源研发全新ADC药物。2023年12月12日，凭借双抗ADC iza-bren的突出潜力，百利天恒与国际医药巨头百时美施贵宝（BMS）达成全球共同开发和商业化合作协议，iza-bren由此成为首款成功“出海”的国产双抗ADC新药，合作总金额最高达84亿美元，创下全球ADC领域对外授权的单药总价纪录。

2025年10月，百利天恒进一步宣布，其全球Ⅱ/Ⅲ期关键注册临床研究IZABRIGHT-Breast 01已达成里程碑事件，正式触发与BMS合作协议项下第一笔2.5亿美元的近期或有付款条件，这也是国内创新药“出海”交易中，单个ADC资产获得的首笔最大金额里程碑付款。

在创新实力的支撑下，叠加A股市场对创新药领域的关注，百利天恒的市值自2023年在科创板挂牌时的99亿元持续攀升，一度突破1500亿元。“未来，公司将致力于打造具有国际话语权的跨国医药公司。”百利天恒董事长朱义表示，当初与BMS谈判时，公司将“共同开发、共同商业化”作为首要条件，核心目的就是通过这款潜在重磅药物的全球合作，建立起公司的全球研发、生产与商业化能力。

“中国企业只有成为跨国公司，才能真正在全球生物医药生态中掌握主动权。”朱义表示，未来5年，公司发展的目标是成长为肿瘤治疗领域领先的跨国公司，为全球患者提供更多“中国智造”的抗肿瘤新药。