罕见病药物研发“关爱计划”实施

本报北京讯 （记者落楠） 近日，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）发布通知，决定实施以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）。该计划旨在坚持“以患者为中心”的药物研发理念，鼓励药物研发单位在罕见疾病药物研发过程中倾听患者声音，推动药物研发企业、研究者、监管机构了解罕见疾病，了解患者需求，从而助力此类药物研发的科学流程及技术要求的优化。

通知介绍了“关爱计划”的背景、主要内容、组织与实施等，并附申报指南、实施框架等配套文件。实施框架将药物研发分为5个阶段，覆盖了药物研发全生命周期：A阶段为研发立项阶段；B阶段为临床试验开展前（Pre-IND）阶段；C阶段为关键研究前阶段；D阶段为上市申请前/上市申请（Pre-NDA/NDA）阶段；E阶段为上市后阶段。实施框架详细介绍了不同研发阶段可以开展的体现“以患者为中心”研发理念的工作内容和具体实施方法，主要包括在不同阶段如何收集符合该研发阶段需要的患者体验数据、如何将这些数据应用于药物研发过程中，以及如何实施兼顾患者体验的临床试验。

根据“关爱计划”安排，申请人基于自愿原则通过沟通交流途径，根据药物所处的研发阶段，申请加入“关爱计划”中相应的阶段。药审中心在各阶段选择1~2个具有代表性的品种纳入“关爱计划”。纳入“关爱计划”品种/项目的管理路径按照现行法规和工作程序实施。在其药物临床研发过程中，药审中心将与申请人开展密切沟通。

为加速罕见疾病药物研发及审评速度，对于纳入D阶段（即上市申请前/上市申请阶段）的品种，申请人可在关键研究数据库锁定后以首要结果（top-line数据，即研究报告完成前临床研究的有效性和安全性结果）和数据集与药审中心进行沟通交流，以支持药审中心尽早启动对临床数据的审评工作，使审评人员更早地识别数据质量和发现潜在的审评问题，并可能向申请人提供早期反馈，从而使审评过程更加高效。