近期药品监管科学进展

新法规、新政策

欧洲药品管理局（EMA）和欧洲各国药品监管机构负责人组织（HMA）通过一项工作计划，旨在促进在药品监管中“负责任且有益”地使用人工智能（AI），同时管理该技术的风险。工作计划由两个机构的大数据指导小组制定，管理2028年之前的人工智能活动。

新工具、新标准、新方法

1. 国家药监局发布关于适用《Q13：原料药和制剂的连续制造》国际人用药品注册技术协调会指导原则的公告，要求申请人需在现行药学研究技术要求基础上，按照《Q13指导原则》的要求开展研究；自2024年6月13日开始的相关研究（以试验记录时间点为准），均适用《Q13指导原则》。

2. 美国食品药品管理局（FDA）发布一种适应性试验设计方法，用于高变异药物仿制药的生物等效性研究。适应性临床试验，即允许根据试验中受试者的累积数据对设计的一个或多个方面进行前瞻性计划修改的试验，有可能比传统试验更灵活、信息丰富和高效。

3. FDA发布《实时肿瘤学审评行业指南》，为申请人提供在根据实时肿瘤学审评（Real-Time Oncology Review，RTOR）提交具有肿瘤适应证的部分新药申请和生物制品许可申请（BLA）时的相关资格标准和流程建议。

4. EMA和FDA发布关于PRIME（PRIority MEdicines，优先审评药物）/BT（Breakthrough Therapy，突破性治疗）申请的质量和GMP方面的EMA-FDA联合问答，包括PRIME/BT应用的控制策略注意事项、工艺验证方法、复验期或有效期的替代方案、GMP注意事项4个共识问答文件。

开创性品种

1. 国家药监局10月份批准了3个中药创新药上市：石家庄以岭药业股份有限公司申报的中药1.1类创新药通络明目胶囊，用于2型糖尿病引起的中度非增殖性糖尿病视网膜病变血瘀络阻、气阴两虚证所致的眼底点片状出血、目睛干涩等相关症状；健民药业集团股份有限公司申报的中药1.1类创新药小儿紫贝宣肺糖浆，用于小儿急性支气管炎风热犯肺证的咳嗽，伴咳痰、汗出、咽痛、口渴，舌苔薄黄，脉浮数；江西青峰药业有限公司的1.2类中药创新药枳实总黄酮片，用于功能性消化不良的餐后饱胀感、早饱、上腹烧灼感和上腹疼痛等的治疗。

2. FDA批准Ardelyx公司的firstin-class磷酸盐抑制剂盐酸替纳帕诺片（商品名：Xphozah）上市，用于治疗慢性肾病成人患者的高磷血症。2017年，复星医药与Ardelyx达成协议，获得了该产品的中国权益。今年7月，复星医药向国家药监局药品审评中心提交了盐酸替纳帕诺片进口注册申请，用于治疗慢性肾病患者的高磷血症。

3. FDA批准优时比（UCB）公司的ZILBRYSQ（zilucoplan）上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性成年患者的全身性重症肌无力（gMG）。该药是第一个每日一次皮下注射、靶向补体C5的肽抑制剂，也是唯一一个每日使用一次的抗AChR抗体阳性gMG成年患者的自我给药靶向疗法。在FDA批准不久前，zilucoplan已在日本获批。

4. 君实生物和其合作伙伴Coherus BioSciences宣布，FDA已批准特瑞普利单抗上市，适应症为特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌（R/ M NPC）患者的一线治疗；单药用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗。特瑞普利单抗联合化疗有望成为鼻咽癌一线治疗新的标准疗法。特瑞普利单抗是首个向FDA提交BLA的国产PD-1单抗，曾被FDA授予优先审评资格。

5. 全球首款CRISPR基因编辑疗法获批。英国药品和健康产品管理局（MHRA）授予Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics公司的CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY^TM（exa-cel）有条件上市许可，用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及无法获得人类白细胞抗原匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。随后，FDA也批准了这一疗法，用于治疗SCD。CASGEVY目前还在接受EMA、沙特食品药品监管局的审评，有望在更多国家和地区上市。

 （上海药品审评核查中心学术委员会供稿）