我国探索多条路径保障罕见病患者用药

本报北京讯 （实习记者冯玉浩） 为保障罕见病患者用药，我国持续出台政策文件，鼓励罕见病药物注册上市，并通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）“先行先试”、临床急需药品临时进口等政策，多路径保障罕见病患者用药。这是记者从日前在北京召开的2023年中国罕见病大会上获得的信息。

会上，国家卫生健康委医政司司长焦雅辉表示，我国罕见病目录病种今年已增至207种；截至2023年9月，我国已累计登记约78万例罕见病病例。为保障罕见病患者就医，国家卫生健康委将多措并举，进一步打造有温度的医疗服务。

国家药监局相关人士表示，国家药品审评部门于2015年起针对罕见病药品审评审批出台了多项政策，优化流程；并正在考虑出台CARE计划，即以患者为中心的罕见病药物研发行动，让更多罕见病药物快速上市。统计显示，2018年以来，我国批准上市的罕见病用药已达到68个。

科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司对外事务部总经理胡晓霞表示，乐城先行区利用“先行先试”的优惠政策，积极引进国外已上市、国内未上市的罕见病治疗药物；部分已在港澳上市的罕见病治疗药物，则可借助“港澳药械通”的优惠政策，经审批后在大湾区内地使用。据了解，以乐城先行区为例，仅《第二批罕见病目录》的86个疾病中，目前已有15个疾病的治疗药物率先在此落地使用。

临床急需药品临时进口制度也成为解决罕见病患者诊疗难题的一条补充路径。北京协和医院药剂科主任张波表示，北京协和医院早在2019年6月就探索了肾上腺皮质癌治疗药物米托坦的临时进口，开启了国内未上市罕见病药物落地使用的先河。此后，国家卫生健康委、国家药监局还以罕见病难治性癫痫治疗药物氯巴占的临时进口为契机，发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，进一步完善罕见病药品供应保障机制。此外，有患者通过同情用药的方式用上了国外在研新药。

不过，有专家指出，和使用已上市的罕见病药品相比，乐城先行区“先行先试”、临床急需药品临时进口等政策只是满足部分罕见病患者临床用药的补充渠道；罕见病药物的临时进口政策不宜成为药品供应保障的常态化解决方式。

多位与会专家认为，想要常态化解决国内罕见病患者的用药难题，还需要国内外制药企业扎实做好产品创新研发与药品上市工作。