罕见病药物临床试验数量逐年递增

临床试验基本特征信息分析

临床试验的国内外分布

总体来看，药物临床试验仍以国内试验为主。2022年国内药物临床试验占比为91.1%（3105项），国际多中心临床试验占8.6%（292项）；对于不在中国招募受试者或仅在国外开展的单中心临床试验，按“其他”分类进行统计，其占比为0.4%（13项）。

2022年以受理号登记的新药临床试验中，新药国际多中心临床试验占比相对较高，达14.8%（292项），国内试验占比为85.0%（1677项）。

临床试验分期

在2022年以受理号登记的新药临床试验中，Ⅰ期占比为43.0%（848项），Ⅱ期和Ⅲ期占比分别为18.6%（368项）和 20.4%（402项），Ⅳ期临床试验有59项（主要为上市批件中明确要求开展的临床试验）。

与2021年对比，各期临床试验占比基本一致，均为Ⅰ期临床试验占比最高，其次为Ⅲ期和Ⅱ期，Ⅳ期占比最低。

临床试验样本量分布

2022年以受理号登记的新药临床试验中，已登记国内目标入组人数的共计1878项，平均目标入组349.2人。

2022年度按受理号登记的药物临床试验中，北京的临床试验机构作为组长单位参加临床试验的次数仍最多（如1个临床试验单位同时作为多项临床试验的组长单位，则按其参加临床试验的次数分别统计一次，下同），达621次，超过总体的1/5（24.7%）。

近几年来作为组长单位参加临床试验次数最多的省（区、市）仍主要集中在北京、上海、广东、江苏，2022年占比分别为24.7%、18.8%、9.6%和6.5%。北京和上海均位于历年前两位，占比较2021年均有小幅增长。

临床试验参加单位

2022年度登记的全部药物临床试验共涉及国内外临床试验单位39427次（如1个临床试验单位同时作为多项临床试验的参加单位，则按其参加临床试验的次数分别统计一次，下同），其中涉及中国（含港澳台）参加单位共计23262次，与2021年相比均出现下降。

2022年临床试验参加单位超1500次的有4个省（市），为广东、北京、江苏和浙江，其中广东为参加单位次数最多的省份。

2022年，国外机构参与我国临床试验占比为41%，较2021年（占比36.1%）略有回升，基本与2020年（43.4%）持平。

特殊人群药物临床试验情况

老年人群药物临床试验

2022年药物临床试验中，含老年人受试者的临床试验为1427项，在以受理号登记的新药临床试验中占比为72.3%（1427vs.1974）。仅在老年人群中开展的临床试验仅有1项，是一项化学药品的Ⅲ期临床试验，适应证为初治局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA-HNSCC）老年受试者。

儿童人群药物临床试验

2022年药物临床试验中，含儿童受试者的临床试验为164项，在受理号登记的新药临床试验中占比为8.3%（164vs.1974）。按药物类型分析，生物制品登记数量最多，为114项；其次为化学药品和中药。按适应证分析，生物制品主要为预防性疫苗和血液系统疾病药物；化学药品主要为皮肤及五官科药物、抗肿瘤药物；中药主要为呼吸类药物。

仅在儿童人群中开展的临床试验共登记64项，在新药临床试验中的占比为3.2%（64vs.1974）。按试验范围分析，国际多中心临床试验有13项。按药物类型分析，生物制品登记数量最多，为36项；其次为化学药品和中药，分别为20项和8项。按适应证分析，生物制品主要为预防性疫苗，占生物制品总体的36.1%；化学药品主要以皮肤及五官科适应证为主；中药主要以呼吸适应证为主。

从临床试验的分期分析，在64项儿童试验中，Ⅲ期临床试验占比最高，达40.6%（26vs.64）；在26项Ⅲ期临床试验中，位于前三位的适应证分别为神经系统疾病药物、预防性疫苗和皮肤及五官科药物。

针对仅在儿童人群中开展的临床试验组长单位分布情况进行分析，64项儿童临床试验的组长单位分布于16个省（区、市），其中北京的临床试验机构作为组长单位的试验仍最多，达22项，其他省份均不足北京的一半，有7个省份仅有1项儿童临床试验作为组长单位。从参加单位分析，64项儿童临床试验的参加单位分布于31个省（区、市），共计548次，其中湖南和北京参加机构参与儿童试验的次数最多，均达到50次以上。

罕见疾病药物临床试验

以罕见疾病中文名称为关键字对罕见病药物临床试验进行分析，从临床试验数量上看，呈逐年递增趋势，2022年共登记68项。

按药物类型分析，治疗罕见疾病的药物主要为化学药品和生物制品，分别登记了33项和35项。按适应证分析，主要以血液系统疾病、神经系统疾病和呼吸系统疾病为主。

（来源：国家药监局药品审评中心网站，标题为编者所加）