药品研究与评价技术指导原则

药品研究与评价技术指导原则旨在为药物的科学研发和技术评价提供参考建议和有效遵循，并应随着科学技术进步、法律法规更新、实践经验积累和行业规范发展需要而更新与完善。由中国健康传媒集团中国医药科技出版社出版发行的《药品研究与评价技术指导原则 2020年》与《药品研究与评价技术指导原则 2021年》，将国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）起草制定的指导原则集结成册，希望能够为药品研究、生产、使用和技术监管领域人士了解、研究药物研发和技术评价的要求提供帮助。

主编说

近年来，随着医药产业迅猛发展，不断涌现出新理念、新技术、新应用、新成果，引领恶性肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病等众多领域的药物研发持续创新。面对产业的快速发展，需要建立业界与监管部门间共同认可的对药品安全、有效、质量可控性的评价原则和具体标准，以指导新药研发，实现“保安全守底线、促发展追高线”的药品监管要求，因此建立这些原则和标准显得尤为迫切和重要。这些原则和标准是满足医药行业发展需求，鼓励药品创新研发，保障人民群众用药安全、有效、可及的重要保障。

自2003年，药审中心开展药品技术指导原则起草工作以来，在内容上从解决阶段性现实申报问题向审评专业深入研究、新领域逐步探索，在起草方式上从对国外文献的翻译逐步转向适应新技术、新方法、新机制等不断涌现的监管科学研究，初步形成了以通用指导原则和个药指导原则构成的较为完整的标准体系。2015年，《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》发布，提出加强技术审评过程中共性疑难问题研究，及时将研究成果转化为指导审评工作的技术标准，提高审评标准化水平，减少审评自由裁量权。2017年，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，指出要深化多双边药品医疗器械监管政策与技术交流，积极参与国际规则和标准的制定修订，推动逐步实现审评、检查、检验标准和结果国际共享。

为进一步建立健全药品审评标准体系，药审中心形成了以全面覆盖药物研发和评价领域为指引，以监管方、产业界、学术界共同认可为基础，以及时跟进药物研发新领域为驱动，以国际接轨为目标的工作思路，多措并举，加大力度推进指导原则制修订工作。制定《药品审评中心审评标准制修订管理办法（试行）》，统筹规划、有序推进药品审评质量标准体系建设；建立多部门参与、邀请外部专家研究，共同起草指导原则的核心工作组工作模式，成立药审中心和各审评部门技术委员会，由专业技术人员集体研究讨论，对指导原则质量和科学性进行审核把关；制定过程中广泛听取专家、申请人及相关单位意见，召开专家咨询会议，努力形成共识；加强督导，制定指导原则年度计划，按季度进行督导，同时采用“挂图作战”方式加强日常进度管理，对计划执行情况及内容审核把关进行监督检查，不断提高审评标准制定的规范性和严肃性；药审中心网站增设“指导原则征求意见”专栏，公开听取社会意见，确保指导原则制定过程的公开、透明。

通过持续不懈努力，药审中心开展审评标准体系建设以来，指导原则发布数量大幅增加，截至2022年底已累计发布指导原则421个。2020年以来起草发布的指导原则数量已超过2020年之前发布指导原则数量的总和，圆满完成了“‘十四五’期间新制修订指导原则300个”第一年的工作目标。为全面提升指导原则质量，药审中心坚持以患者的临床需求为核心，对抗新冠病毒药物、抗肿瘤药物、罕见病用药、儿童用药等群众关注的药物品种，制定更加具有针对性和实用性的指导原则，指导医药企业科学有序研发，回应社会关切。同时，药审中心积极推进中医药传承创新发展，突出中药特点、凝聚业界共识，积极制定完善审评技术标准，加快构建中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药注册审评证据体系，建立完善中药新药全过程质量控制体系，助力中药新药研发申报。

此外，近年来药审中心还积极开展监管科学课题研究，在细胞和基因治疗药物研究与评价、真实世界证据支持药物研发与审评、以中医临床为导向的中药安全性评价研究等方面形成一系列技术指导原则，通过监管科学推动药品审评新工具、新方法的产生，服务于审评能力现代化。目前已基本形成的技术标准体系，覆盖了中药、化学药品、生物制品等领域，包含新冠疫苗药物、中药传承创新、细胞和基因治疗、儿童用药、罕见病用药、抗肿瘤药物等研发热点、难点内容，为医药产业的创新发展和药品审评提供了科学有力的技术支撑，促进了一批新药好药加速上市。例如，2021年有45个创新药获批上市，相较2020年的20个实现了新跨越。获批的创新药中含5个同类首创新药；首次批准两款CAR-T药物上市，在细胞治疗领域实现了“零”的突破。同时，仿制药质量和疗效一致性评价工作也在稳步推进，截至2022年底，已有924个品种通过或视同通过一致性评价，进一步满足了人民群众对高质量仿制药的需求，药品审评工作实现了质效双升。

2017年中国国家药监部门正式加入I CH后，药审中心持续加快I CH指导原则在国内的转化实施，目前已转化实施全部66个指导原则，推进国际先进技术要求在我国的同步研究，不断带动我国指导原则体系与国际通行规则接轨。我国药品注册评价技术要求不断与国际规则协调统一，既有利于国外生产的新药更快进入我国市场，又为我国生产的药品快速走向国际创造了良好的环境，可有效推进药品研发和注册进入全球化时代。

我国正在从制药大国向制药强国迈进，但对比医药产业发达的欧美国家和地区，我们的审评标准体系建设仍有差距，需要长期推进完善。通过深入分析对比研究，我国在共性指导原则体系方面，与欧盟在不同专业对比上基本一致，仅质量控制相关技术指导原则和个药技术指导原则与美国FDA有明显差距。从整体数量和体系分类来看，我国指导原则在专业分类上仍需要进行细化，同时应加大基础研究相关技术指导原则的制定力度。

欲知平直，则必准绳。未来药审中心将继续坚持以人民为中心的发展理念，深化审评审批制度改革，紧跟世界药品监管科学前沿，结合药品监管需要和产业发展趋势，做好审评体系和审评能力现代化建设工作，针对不同专业领域，采取补短板、强弱项、固优势的策略，不断完善审评标准体系，到“十四五”结束时实现新制修订指导原则300个的目标，力争药品标准体系接近国际先进水平，使人民群众对药品质量更加满意、更加放心。

药品研究与评价技术指导原则的起草制定工作得到了业界、学界各位专家的大力支持，衷心感谢多年来关注和支持药品审评事业的各位同仁！本书将药审中心起草制定的指导原则集结成册予以出版，适合从事药品研究、生产、使用和技术监管的相关人员参考阅读。

我们深知，经过近年来的努力，我国的药品审评标准体系建设有了极大提升，但与医药产业发达国家和地区相比仍存在一定差距。未来希望继续与专家们和业界同仁一起共同努力，不断加强标准体系建设，为药品研发创新和高质量发展、为公众用药安全有效、为保护和促进公众健康，提供更加坚实的技术支撑。