我国临床试验实施效率和质量逐步提高

编者按

近日，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2022年）》（以下简称《报告》）。《报告》对2022年中国新药注册临床试验现状进行汇总和分析，勾勒全貌，展示细节，分析趋势。

《报告》显示，2022年，药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量达3410项（以临床试验登记号计）,为历年最高，且临床试验启动效率进一步提高。2022年度共批准21个创新药（不含中药提取物和新增适应证品种）上市，获准上市所用时间平均为7.6年，其中10个上市用时在5年内。为方便读者详细了解我国新药注册临床试验现状，本版将连续刊发《报告》内容，敬请关注。

摘要

《报告》根据2022年度登记的药物临床试验信息，从药物类型、品种、适应证、申办者类型、注册分类、试验分类、试验分期、特殊人群试验、临床试验单位、临床试验首次登记用时、启动用时、数据监查委员会（DMC）、试验完成情况等角度对临床试验的总体趋势、主要特点等进行汇总分析，同时对2022年度获批上市创新药临床试验进行概述分析。主要研究结果如下。

新药注册临床试验数量 2022年，药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量达3410余项，为历年登记总量最高，较2021年度登记总量仍有小幅增长（1.5%），其中新药临床试验（以受理号登记）数量为1974项。与2021年相比，2022年新药临床试验数量小幅下降（2033项vs.1974项）。

药物类型和品种 按化学药品、生物制品和中药分类，近几年来，化学药品和生物制品的新药临床试验占比均较高，化学药品最高， 超过50%，生物制品约 40%，中药占比仍呈现逐年下降趋势。

2022年共登记了46项细胞和基因治疗产品类临床试验， 其中间充质干细胞类临床试验最多，共12项。医学影像学药物临床试验数量共11项，为近年来最多。

试验分类与申办者 按新药临床试验和生物等效性试验（BE 试验）分类，2022年新药临床试验占比57.9%，BE 试验占比42.1%。与2021年相比，2022年新药临床试验占比小幅下降（60.5% vs. 57.9%）。 境内申办者仍占主体，2022年占比达 88.5%。

目标适应证与临床试验分期 2022年化学药品和生物制品临床试验的目标适应证仍主要集中在抗肿瘤领域。中药主要集中在呼吸、消化、皮肤及五官、精神神经等适应证，近几年无明显变化。

2022年各期临床试验占比与2021年基本一致，Ⅰ期临床试验占比仍最高，达 43.0%；在特定人群中开展的临床试验无明显变化，与2021年相比，仅在儿童人群中开展的临床试验数量略有增加（64 项 vs. 61 项）。罕见疾病药物临床试验数量仍呈现增长趋势（68 项 vs. 43项），适应证领域与2021年相比无明显变化，仍主要集中在血液系统疾病、神经系统疾病和呼吸系统疾病。

临床试验地域分布分析 2022年临床试验组长单位和参加单位仍以北京市、上海市、江苏省、广东省等为主。儿童临床试验组长单位主要集中在北京市。

临床试验实施效率分析 2022年，新药临床试验可在6个月内启动受试者招募的比例进一步提高，总体占比达 55.8%，化学药品和生物制品的比例仍明显超过中药，分别为 56.7%和 59.1%。中药1年内启动受试者招募的比例（21.2%）高于2021年（4.4%）。

结合临床试验机构所在地分析，临床试验组长单位较多的省、 区、市，其临床试验的启动用时仍较长。

与2021年相比，2022年临床试验获批后当年启动受试者招募的用时进一步缩短，平均为3.3个月（2021年平均为3.8个月），6个月内启动招募的比例也进一步提高，达91.5% （2021年为85.7%）。

年度上市新药分析 2022年度共批准 21个创新药（不含中药提取物和新增适应证品种），以国内上市许可持有人为主，占比达 76.2%。化学药品占比较高（52.4%），共有11个品种。创新药中抗肿瘤药物最多，中药在精神神经、妇科、肾脏病和消化科领域各批准1个品种。

结论

2022年药物临床试验登记与信息公示平台年度登记总量达3410项，较2021年仍有小幅增长。

新药临床试验数量占比小幅下降（57.9%vs. 60.5%），试验分期仍以Ⅰ期临床试验占比最高，且境内申办者发起临床试验的比例进一步提高。

化学药品和生物制品临床试验仍主要针对肿瘤适应证， 总体以Ⅰ期临床试验为主。生物制品中细胞和基因治疗产品临床试验也主要以肿瘤适应证为主，占比超过一半以上 （54.4%），Ⅰ期临床试验占比超过45.7%（21/46），Ⅲ期临床试验占比不足 5%（2/46）。新冠病毒疫苗临床试验共39 项，在预防性疫苗临床试验中仍占较高比例，达 41.1%（39项/95项）。中药临床试验数量仍最少，主要集中在呼吸、消化、皮肤及五官和精神神经等适应证。

在老年人群和儿童人群（预防性疫苗除外）中开展的临床试验占比仍较低，但本年度儿童临床试验中Ⅲ期占比最高，达40.6%。罕见疾病药物临床试验数量呈现逐年递增趋势，但涉及的疾病种类仍较少，近几年变化不大。医学影像学药物临床试验数量逐年增加。

申请人完成首次试验登记用时较长，受理号登记平均用时明显高于BE备案登记（116天vs.67 天），1个月以内完成登记并提交的占比也明显低于BE备案登记（25.9%vs.79.1%）。

2022年临床试验启动效率进一步提高，总体上6个月内启动受试者招募比例达55.8%；2022年当年获批临床试验且在6个月内启动受试者招募比例达91.5%。2022年度获批上市的创新药中，上市用时在5年内的品种占比接近 50%。

综上，中国新药临床试验数量不断增加，临床试验实施效率和质量逐步提高。随着我国鼓励药物创新政策的积极引导和业界的共同努力，新药上市进程将逐步加快，更好地满足中国患者的用药需求，包括儿科人群、罕见病和传统医学的临床用药需求。

（来源：国家药监局药品审评中心网站，标题为编者所加）