儿童用药临床试验难题破解有道

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持续强化药物警戒

为确保儿童用药安全，除了在临床试验中强化风险控制外，加强儿童用药全生命周期的药物警戒工作也是业界关心的话题。

浙江大学医学院附属儿童医院血液肿瘤中心副主任王金湖介绍，以罗非昔布为例，该药曾被广泛用于治疗骨性关节炎和类风湿性关节炎。2003年，美国FDA发布报告称，服用罗非昔布超过18个月，患者突发心脏病或中风的概率将倍增。后续多项流行病学研究也证实了该结论。“即便通过规范的临床试验，也不一定能发现药物所有的不良反应。”王金湖强调，儿童用药要重视开展全生命周期药物警戒工作。

礼来高级顾问、临床研究患者安全医师黄艳认为，从药物警戒的角度看，企业要尽可能充分监测、收集和评估药物安全信息，可以设立专门且独立的安全委员会对儿童用药研发过程中的安全性事件进行管理，并保持团队成员间的及时沟通。

在黄艳看来，有3类药物安全性信息比较重要，即成年动物和幼龄动物毒理学研究的结果、药品潜在的安全性问题，以及儿童的疾病状态与成人的差异。她认为，儿童药物研究中的安全性信息依赖长期随访以及上市后的真实世界研究，企业应当通过长期随访来获得儿童患者中可能存在的影响生长、骨骼发育、神经认知以及性成熟等方面的远期不良反应，以及罕见不良反应，并及时干预，全力保障儿童患者用药安全。