我国真实世界研究实践阔步向前

（上接1版）

壮大技术支撑力量

真实世界数据应用在全球范围内都是一项新课题。我国药监部门积极开展相关探索，2019年以来，海南临床真实世界数据应用试点工作、中国药品监管科学行动计划与药品医疗器械审评审批制度改革互促共进。

试点工作为深化药品医疗器械审评审批制度改革探索新途径和新方法提供了“海南实践”，其经验凝结在真实世界研究相关指导原则的制定中。2020年初，国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。此后，又陆续发布多个真实世界研究相关指导原则。海南省真实世界数据研究院执行院长、南方医科大学生物统计学系教授陈平雁深入参与了有关工作，他表示，我国在真实世界研究指南制定方面已经形成了较为完整的体系，内容涵盖儿童用药、肿瘤、罕见病、中药等领域。

中国药品监管科学行动计划的两批重点项目中，均包括真实世界研究相关项目。作为国家药监局认定的监管科学研究基地和重点实验室，海南省真实世界数据研究院和海南真实世界数据研究与评价重点实验室承接相关研究任务，突出问题导向，与监管部门和高校广泛深入合作，持续深耕，努力形成真实世界研究领域的新工具、新标准、新方法，并在监管科学学科建设、人才培养、学术交流等方面取得进展，满足实际需求。

围绕真实世界研究，各方优质资源汇聚，加速了创新工具的开发应用。例如，海南省真实世界数据研究院副院长、北京大学临床研究所副所长姚晨带领团队，与多方合作研发了真实世界数据采集、治理和管理的一体化解决方案——电子源数据记录（ESR）工具。这有助于医院建立临床研究源数据集中统一存储的管理体系，保障真实世界研究数据在收集、记录、修改、处理和保存过程中的真实性、准确性、完整性、规范性、保密性，确保数据可查询、可溯源。

我国真实世界研究技术支撑日渐增强。“在真实世界研究领域，我国处于世界第一梯队。”海南省真实世界数据研究院副院长、海南真实世界数据研究与评价重点实验室主任孙鑫介绍，我国相关理论研究和方法技术发展得到国际认可。

泰格真实世界研究部负责人、博鳌乐城临床研究中心主任孙丽霞感到，各方的积极探索、研究经验的积累和新工具新技术的应用，让真实世界研究的落地执行情况大为改善，且应用方向越来越多元化。她举例说：“一些本土创新药企业在首个产品上市后，在短短几年内会开展一系列的真实世界研究，以进一步拓展和丰富产品的医学证据。”

拓展更多想象空间

冬季的海南，阳光明媚，温度宜人。乐城先行区内，莱佛士国际医院（海南）项目等多家医疗机构正在建设中，园区内一派繁忙景象。

“试点工作小步快跑，对乐城先行区的承接能力提出更高要求。为此，我们多措并举提高服务保障水平。”乐城先行区管理局相关人士介绍，除了大力引进和优化医疗资源，该局还牵头成立乐城先行区伦理审查委员会，优化营商环境以吸引国内外知名CRO（合同研究组织）和药械企业入驻乐城、设立研究中心，将人类遗传资源管理海南地区服务中心落户乐城……如今，乐城具备特许药械使用和开展真实世界研究资质和能力的医疗机构从最初的1家增加到20多家，80多家入驻企业中有不少在推进真实世界数据研究应用。

在乐城这片“试验田”里，真实世界研究的更多可能性正在解锁。作为我国按照真实世界研究相关指导原则建立的第一个区域性真实世界数据平台，今年5月，海南省真实世界数据平台投入使用，不仅可以采集、治理特许药械使用的临床真实世界数据，还能与其他数据库有效融合。乐城医工转化平台也正在建设中，该平台将充分利用乐城的政策优势，促进国内科研资源、产品资源有机结合，推动真实世界研究转化。乐城先行区的制度优势正逐渐转化为平台优势，形成对全国的辐射带动作用。

跳出乐城，放眼全国，行业研究实践日渐丰富。在儿童用药领域，已上市药品探索通过真实世界研究实践推动完善药品说明书；在中药领域，不乏针对医疗机构制剂、结合真实世界研究进行产品开发的尝试。依托“港澳药械通”政策，广东正在推进粤港澳大湾区真实世界研究建设。

毋庸置疑，真实世界数据应用场景丰富多样，想象空间巨大。

“无论从产品的全生命周期还是治疗领域，真实世界研究都可以找到合适的应用场景。”陈平雁说。

“海南乐城临床真实世界数据应用试点工作有其特点和优势，药械的常规安全性监测、主动加强监测，基于中医药理论、人用经验和临床试验相结合的审评证据体系来研发中药等可以在更广泛场景下开展。”孙鑫表示，真实世界数据应用可以在更广阔的范围内实现，解决多种多样的问题。

真实世界研究还有哪些应用潜力有待挖掘？12月8日，由海南省人民政府主办、国家药监局支持，汇聚了“政产学研”多方的第一届博鳌国际药械真实世界研究大会盛大开幕，来自国内外药械监管机构、科研院所、医疗机构、学会协会、药械企业等各方代表在这个平台上深入研讨交流，共谋真实世界研究的未来。