【监管科学赋能药品监管现代化】全面贯彻落实“两法”要求 加快监管科学成果转化

（上接1版）

在仿制药等简化临床试验方面，为体外方法和模型方法等监管科学方法探索提供了可能。《注册办法》第三十五条规定，仿制药、按照药品管理的体外诊断试剂以及其他符合条件的情形，经申请人评估，认为无需或者不能开展药物临床试验，符合豁免药物临床试验条件的，申请人可以直接提出药品上市许可申请。豁免药物临床试验不等于不需要证明安全性有效性的证据，在某些情况下，可以探索体外方法、模型方法等代替临床试验，这同样属于监管科学应用的范围。

在检查和检验方面，也隐藏着可以探索应用监管科学的领域。《注册办法》规定，审评过程实行基于风险的药品注册核查、检验；新《药品生产监督管理办法》也有多个条款出现基于风险的药品检查。如何识别风险，如何利用信息化手段基于风险模型选择和判断高风险企业，这也是监管科学需要探索的领域。

此外，在药品申请提交、审批、备案方面，在药品监管中的信息存储、交换和共享方面，都涉及信息系统建设，数据传输标准的创建也属于监管科学的范畴。

可以说，“两法”的落实，配套文件的执行，对药品监管科学提出了更高的要求。尽管我们的监管科学研究尚处于初级阶段，但监管需求相当迫切，需要整合社会资源，加快中国的监管科学研究和实践步伐。

监管科学研究与实践拓展领域展望

未来，应当在中国药品监管科学行动计划下，以《“健康中国2030”规划纲要》提出的“到2030年实现制药强国目标”为指引，制定中国监管科学战略路线图，识别当前我国的药品监管面临的科学挑战和问题，分阶段、分产品、分领域、分步骤拓展监管科学行动。

首先，系统识别科学挑战和关键问题。

制药强国与制药大国的根本区别在于原始创新实力和高质量发展的差距。目前，我国的药物创新仍然以跟进和改良型创新为主，迈向原始创新阶段仍需不懈努力。美国、欧洲等发达国家和地区把药品监管与转化医学研究密切结合，把诊疗数据与监管数据标准有效整合，把先进医学和技术成果与审评、检查等职业化监管人才培养有机结合，很多经验值得借鉴。要实现制药强国梦，必须建设促进原始创新和高质量发展的基础设施，就如同“要想富、先修路”一样，建立基础设施和数据标准就是搭建中国监管科学的高速公路。这条高速公路实质是监管信息化、标准化建设之路，是使医学研究成果向创新产品的转化之路，是统一医学研究、诊疗数据与监管数据标准之路，是培养高水平监管科学人才之路。

第二，识别监管中的知识缺口，以优化程序为载体规范监管科学应用。

科学并非都能为监管机构所用，监管决策的挑战往往来自于尚未得到证实或普遍认可的演进中的科学，以监管科学为基础的决策应以程序合法性和可靠性作为载体。国际经验表明，监管机构在面临新科学、新技术、新问题时，自身能力和知识储备往往不足，已有监管规则往往不适用，这时仅仅通过内部决策，常常引发质疑，必须建立全新决策思维。监管科学必须建立规范的同行评审、专家咨询、公众建议征询、异议解决等程序，在有争议的或可能存在争议的科学问题上，借助内部与外部资源的合力，促进共识标准、共识工具和方法的建立，以便做出科学决策，提高监管机构的公信力和影响力。

第三，选择重点领域，推进监管科学运用。

当前，急需建立中国的监管科学工具、标准和方法，优先考虑的领域包括五个方面：第一，创新药监管科学工具、方法领域，包括生物标志物、替代终点、临床试验优化设计等，促进这些工具和方法获得官方认可，并在研发、审评中广泛应用；第二，仿制药、生物类似药等监管科学工具、方法领域，旨在简化研究申报资料要求，降低研发成本，更加合理化地与参比药品进行可比性评价；第三，监管标准领域，包括数据传输标准、数据分析标准、模块化申请和审评模板建立、监管信息存储标准等，促进监管信息共享和效率提升；第四，现代生产技术标准开发领域，包括连续生产、参数放行等标准，促进最先进生产技术在药品领域的应用；第五，风险评估与控制标准、工具和方法领域，包括毒性物质数据库、毒性杂质限度标准，基于风险的选择模型工具和风险沟通方法等，有效防控药品全生命周期风险。 (作者系沈阳药科大学药品监管科学研究院常务副院长、博士生导师）