成都中医药大学首席教授 陈士林
中医药是一座巨大的金矿，其中蕴藏着巨大的新药研究价值。源于中药的创新药物，已为海外企业带来可观的经济效益，如默克的他汀类药物源自中药红曲，诺华的芬戈莫德前体来源于冬虫夏草，这些药品在国际市场上均取得了显著的经济效益。
目前，大量源于中药的创新药物正以化药形式被开发。在资本市场中，该类新药的估值远超传统中药处方新药。发现新药的一条重要路径就是从老药入手，而中医药拥有大量经临床验证有效的方药。我带领的团队长期致力于本草基因组学研究，通过解析复方中每味草药的基因组序列，获取核酸、多肽、次生代谢产物等天然多样性成分。为进一步提升研究效率，团队利用人工智能（AI）技术，显著提高了天然多样性成分的发现与多维度解析效率。
在此基础上，我们构建了全基因组泛G蛋白偶联受体（GPCR）药物发现平台，并提出“药靶同筛”的研究策略。该策略依托AI技术建立高通量智筛体系，对药效成分与疾病靶标进行同步筛选，显著提升了从复杂中药体系中识别GPCR配体的效率，为中药创新研发提供了新路径。
“药靶同筛”策略借助AI技术对经典复方进行深度挖掘，可揭示复方内部不同成分之间的复杂关系。从经典复方切入，我们为藿香正气建立了专用成分数据库，系统收录超过700万个天然成分，是目前针对单一经典复方最全面的成分资源库。基于该数据库，团队不仅识别出藿香正气液中的关键成分，还在治疗湿证动物模型中明确其药效作用，初步验证了藿香正气液“健脾化湿”的作用机制。
同时，“药靶同筛”策略将中药筛选研究从传统的“一对一”模式提升至“多对多”模式，使中药代谢产物的解析数量增长近1000倍。基于此策略，新药化合物的筛选与发现周期大幅压缩，由以往的3~5年缩短至6个月。
在新药发现方面，“药靶同筛”策略同样发挥了重要作用。在与华西医院的合作中，我们依托高通量筛选技术，从柴胡疏肝散中成功获得靶向PPAR的抗肝纤维化活性分子。目前，该分子已完成临床前研究，即将申请1.1类化药新药临床试验。
实践证明，从中药中发现新药具有广阔前景。依托“药靶同筛”策略，我们在新药发现、研发与评价方面不断取得新成果。未来，随着AI技术与基因组学的持续融合，中药创新研发领域有望产出更多突破性成果。 （本报记者李易真整理）