近年来，我国药企在先进治疗药品（ATMPs）领域展现出强劲的创新活力：申报管线数量逐年增加，布局方向日趋差异化，新疗法、新应用方向不断涌现。在细胞治疗领域，以CD19、BCMA为靶点的多款自体CAR-T细胞治疗产品相继在国内获批上市，部分品种已实现海外上市，标志着我国原研细胞治疗产品正加速走向全球，惠及更多患者。2025年初获批上市的间充质基质细胞药物艾米迈托赛注射液，与美国食品药品管理局（FDA）批准的同类品种在获批时间上基本同步，标志着我国该领域新药上市速度与国际接轨。
批准上市情况
在基因治疗赛道，国内已有一款AAV载体基因治疗药品获批上市，另有多个品种处于新药申请（NDA）审评阶段，后续有望陆续落地。整体来看，我国ATMPs领域企业与国际巨头的差距正逐渐缩小，产业政策红利逐步释放，行业发展态势持续向好。
从药品上市许可持有人类型及行业发展历程来看，我国已获批ATMPs的持证主体中，中小型生物科技公司占比较多。这些公司大多与高校、科研机构有着深厚渊源，产学研协同联动紧密，这一特点与ATMPs技术创新性强、研发依赖前沿科技支撑的属性高度契合。不过在ATMPs的商业化进程中，大型制药公司的参与度显著提升——多数小型生物科技公司在临床试验阶段，便通过大规模战略授权、技术许可合作，或被大型跨国药企收购等方式，借助龙头企业的资源优势推进市场开发与商业化落地。
从已获批产品技术类型来看，体外基因修饰细胞药品（以CAR-T细胞治疗产品为主）在已上市ATMPs中占比最高，其次是非基因修饰细胞药品（涵盖成体细胞、造血干细胞、间充质基质细胞等），以及病毒载体类基因治疗药品（以AAV载体为主）。已获批产品的数量占比情况与获批时间，在一定程度上反映了各细分技术领域的成熟度和发展趋势。
从已获批适应证来看，我国ATMPs主要聚焦于二线及以上恶性肿瘤治疗，同时在罕见病治疗领域实现布局。
截至2025年6月30日，我国已有30多个ATMPs品种进入研发后期阶段。从治疗领域来看，CAR-T细胞治疗产品主要针对血液淋巴系统恶性肿瘤；基因治疗产品在遗传性视网膜疾病、血友病等罕见病领域取得突破；间充质细胞治疗产品主要针对膝骨关节炎、消化系统疾病、自身免疫性疾病等；溶瘤病毒治疗产品在黑色素瘤、肝癌等实体瘤治疗中展现出潜力。这些品种若后续能够顺利获批上市，将显著提升我国在ATMPs领域的国际竞争力，并为肿瘤、罕见病等重大疾病患者提供更多突破性治疗方案。
创新应用方向
目前，全球范围内仍有大量疾病存在传统疗法难以治愈的临床困境，具备个性化、精准化治疗优势的ATMPs，有望填补这类未被满足的医疗需求。
在肿瘤学领域，细胞治疗产品已在多种血液淋巴系统肿瘤中展现出显著的治疗优势，而个体化细胞治疗与基因编辑技术的发展，也为解决肿瘤异质性问题提供了重要路径。
在缺乏长期有效治疗手段的遗传性疾病领域（如β地中海贫血、血友病等），基因编辑疗法有望治疗单基因遗传病。
在无法逆转神经细胞死亡或促进再生的神经退行性疾病领域（如阿尔茨海默病、帕金森病等），病毒载体类药品和干细胞疗法等有望起到突破血-脑屏障、提高细胞存活率和功能整合等作用。
在心血管疾病领域，干细胞及组织工程疗法可被用于心肌不可逆损伤后的再生修复与血管重建等相关研究。
在自身免疫与炎症性疾病领域，针对对传统免疫抑制剂应答不佳的类风湿关节炎、系统性红斑狼疮等患者，CAR-T疗法已开展相关治疗研究，并显示出一定的炎症控制效果。
在罕见病治疗领域，ATMPs可通过灵活的开发路径（如构建模块化技术平台），同步推进精准治疗与通用型治疗，实现“双线并行”的研发与应用模式。
（摘编自《中国先进治疗药品研发现状与进展》，中国医药科技出版社出版）