编者按
上期法治天地版刊发了《临床急需境外药品审评优化的法治实践》一文，聚焦国家药监局发布的《关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》（以下简称《公告》），探讨解决特定情境下药品准入问题的新政策、新思路。今日本版继续跟进这一话题，围绕《公告》所蕴含的风险导向监管理念，探讨如何构建与之配套的法治体系和监管框架。
□ 万佳
2026年是“十五五”规划开局之年，中国医疗体系驶入以价值为引领的新赛道。“三医”联动、环环相扣，共同指向并服务于以人民健康为中心的根本宗旨。在此背景下，国家药监局发布《关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》（以下简称《公告》），其意义远不止解决特定情境下的药品准入问题，而是充分体现了“风险导向”这一现代监管理念。
当我们把关注点从应急审批移向药品全生命周期时，一个更深层次的议题随之而来：如何将这种以风险为导向的监管方式，嵌入整个药品安全治理体系，构建守护公众健康的长效稳固屏障？本文尝试回答这个问题。
风险导向监管理念的本质是因“险”施策。监管应如同“精准医疗”一般，针对不同疾病领域药品的风险特性，实施差异化监管。不同于此前重点关注危急重症等领域，《公告》进一步拓展了临床急需境外药品优先审评审批范围。
慢性病治疗领域药品的监管重心，已从加速药品上市转向为患者提供全周期健康护航。高血压、糖尿病、慢性肾脏病、类风湿关节炎、阿尔茨海默病等慢性病需终身用药，对于慢性病治疗药物的审评审批，应该考虑更多潜在风险。比如，疗效的持久性与稳定性缺乏充分验证，潜在的药物毒性可能随用药时间的增加逐渐显现；同时，患者群体的庞大也对供应链的连续性构成严峻挑战。这些风险超出了传统临床试验的监测范围，要求监管部门必须构建一套覆盖药品全生命周期的法律约束体系。
其一，证据基础从短期临床试验数据，转向临床试验数据与真实世界证据深度融合。药品上市后，药品上市许可持有人（MAH）应依法持续收集和分析真实世界证据，动态论证药品在中国患者群体中的长期获益风险比。这一考量的核心法律依据是《中华人民共和国药品管理法》（以下简称《药品管理法》）第十六条，该条款明确支持以临床价值为导向的药物创新；同时，第八十条规定了MAH开展上市后研究、持续考察药品安全性的法定义务。
其二，监管视角从生产环节的点状检查，拓展至供应链韧性的全景审查。行业监管部门需依法定期审查MAH为保障供应链稳定性所建立的备份产能、关键物料战略储备及断供应急预案，以保障患者的用药连续性。这一考量的首要法律依据是新修订《中华人民共和国药品管理法实施条例》（以下简称《实施条例》）第五条，该条款明确了国务院工业和信息化主管部门、国务院商务主管部门等制定行业发展规划、产业政策，提升药品产业链韧性和安全水平、推动产业高质量发展的职责。同时，这也呼应了《药品管理法》第三十条、第三十一条MAH应建立质量保证体系、对药品全生命周期负责的要求。
其三，监管目标从保障上市合规，转向推动建立强制性的中国患者长期随访监测体系。这一考量的法律依据是《药品管理法》第十二条确立的药物警戒制度。通过制度设计，推动构建中国患者长期随访队列，将长期疗效评估和罕见毒性等监测工作，纳入法定监管范畴。
罕见病治疗用药品的监管，从质量合规延伸至可及性保障。黏多糖贮积症、脊髓性肌萎缩症、糖原贮积症等依赖特定生物制剂的罕见病，主要面临境外新药临床需求迫切与商业动力不足的矛盾。对此，有必要构建激励和约束并重的法律机制。
激励层面已有相关法规要求。《实施条例》第二十一条明确，对符合条件的罕见病治疗用药品，在MAH承诺保障供应的前提下，可给予不超过7年的市场独占期。这一制度将抽象的公共健康责任，转化为一项附条件的法定市场权利，显著提升了企业药物研发、上市并确保长期可及的商业动力。
强化监管约束层面，在准入端，可依据《药品管理法》第二十六条和《药品注册管理办法》第六十四条，通过在药品注册证书中载明相关信息，将采用境外有限临床试验数据与实施中国患者登记监测相结合；在生产与供应链端，依据《药品管理法》第九十九条，由药品监管部门对药品全链条活动开展监督检查，并可实施延伸检查。尤为关键的是，市场独占期本身即是一项“权利-义务”相对应的约定，若MAH不履行供应承诺，独占期将依法终止，实现了闭环治理。
在细胞与基因治疗等前沿领域，监管范式面临从监管产品到监管过程的跃迁。针对CAR-T细胞疗法、基因编辑药物等具有“活性”特质的特殊药品，其质量安全风险与个体化制备流程、超低温冷链运输、复杂的临床回输操作等关键环节深度绑定，任何一个环节的微小偏差，都可能直接导致治疗失败，甚至引发灾难性的不良反应。在此背景下，首先要转变监管重点——从具体环节的现场检查转向对“产品全程追溯链”的数字化构建与检查。这一考量的法律依据是《药品管理法》第三十六条关于全面建立药品追溯制度的要求。其次，延长监管时限。将对首批患者的强制性安全监测，从常规的几年延长至十年甚至更久，以应对基因编辑脱靶等极长期的未知风险，这是对《药品管理法》第十二条国家药物警戒制度和第八十条关于MAH开展药品不良反应监测、上市后研究等规定的运用。最后，扩大监管范围。依据《药品管理法》第七十二条等规定，将监管合理延伸至符合条件的医疗机构，以对其不良反应救治等能力进行督导，从而形成覆盖“研发—生产—运输—使用”的闭环治理网络。
总之，我们应借鉴《公告》体现的风险导向监管理念，探索更多权责清晰、程序规范、运行高效的法律制度与实践措施，更好地保障公众用药安全、可及。
（作者单位：河南省药品审评查验中心）