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儿童药、罕见病药物研发活跃
近年来，国家药监局推出一系列激励政策，儿童用药、罕见病用药等领域研发越发活跃。
《报告》显示，2024年药物临床试验中，含儿童受试者的临床试验数量为249项，在以受理号登记的新药临床试验中占比为9.8%，其数量和占比情况均比2023年有所提升。
针对儿童人群开展的临床试验共登记114项，在新药临床试验中占比为4.5%。按适应证分析，生物制品主要为预防性疫苗，占生物制品总体的32.1%；化学药品主要以呼吸系统疾病及抗过敏适应证为主；中药主要以呼吸系统疾病适应证为主。从试验分期分析，Ⅲ期临床试验占比最高，为43.9%；在50项Ⅲ期临床试验中，位于前两位的适应证分别为预防性疫苗、呼吸系统疾病及抗过敏药物。这意味着我国儿童人群将有更多用药选择。
罕见病药物临床试验数量呈逐年递增趋势，2024年共登记121项。按适应证分析，主要以血液系统疾病、神经系统疾病和抗肿瘤药物为主，占年度罕见病药物临床试验总量的63.6%，其中血液系统疾病药物临床试验数量最多，共34项，占年度罕见病药物临床试验总量的28.1%。
此外，细胞和基因治疗品种临床试验数量增幅较大。2024年，细胞和基因治疗类药物新增首次登记临床试验115项（以临床试验登记号计），较2023年增加42.0%。从适应证分类分析，细胞治疗类75项临床试验以抗肿瘤为主（占比50.7%），其次为血液系统疾病（占比12.0%）；基因治疗类40项临床试验以抗肿瘤为主（占比30.0%），其次为皮肤及五官科（占比22.5%）和神经系统疾病为主（占比20.0%）。