□ 本报记者 落楠
日前，2025年全国药品注册管理和上市后监管工作会议在山东济南落下帷幕。在药品注册管理方面，过去一年怎么看？新一年怎样干？会议回眸2024，为2025年工作划重点，奠定“新”基调。
各项试点稳步推进
回望2024年，“试点”无疑是一大看点。药品注册管理方面多项试点启动，迈出了深化改革的新步伐。
2024年2月，国家药监局印发《优化药品补充申请审评审批程序改革试点工作方案》，旨在提高省级药监部门药品监管和服务区域发展能力、大幅缩短需要核查检验补充申请的技术审评用时等，同时着力提升技术审评队伍能力，健全技术审评网络，严格技术审评标准，不断提高药品审评审批质量和效率。试点不是审批权下放，而是按照“全国药审一盘棋”的要求，在确保质量的基础上，由相关省级药监部门为辖区内药品重大变更研发提供前置指导、核查、检验和立卷服务，实现更高质量的申报和更高效率的审批。
经过试点准备、试点申报等工作，2024年11月，国家药监局同意北京等10省（市）药监局开展试点。据悉，通过该项试点，目前已完成20件前置服务品种的补充申请审评审批，涉及核查检验的补充申请审评时限由200个工作日缩短至60个工作日以内。
2024年7月，国家药监局“官宣”优化创新药临床试验审评审批试点工作，针对创新药临床试验限速的关键环节，探索建立全面提升药物临床试验质量和效率的工作制度和机制，推动符合条件的创新药临床试验申请的审评审批从60个工作日缩短至30个工作日以内，缩短药物临床试验启动用时。
该项试点在北京、上海开展，得到业界积极响应。截至今年1月，已有15个临床试验申请项目纳入试点工作，包括抗肿瘤药物、风湿性疾病及免疫药物等。国家药监局药品审评中心按照试点工作方案要求开展审评审批，首个按照试点工作方案批准的临床试验申请的审评审批用时仅21日。
2023年10月启动的药品说明书适老化及无障碍改革试点在2024年持续推进，不仅发布了第二批、第三批试点名单，还实现了试点品种的实质性落地。截至今年1月，列入前三批试点名单的1128个药品中，已有931个进行了适老化及无障碍版本说明书备案，大字版、电子版、简化版等说明书陆续面世，更好满足患者需求。
新药好药加速上市
2024年，国家药监局跑出支持新药好药上市加速度：批准创新药48个，比2023年增加8个；新批准罕见病药品55个，比2023年增加10个；新批准儿童用药106个，比2023年增加14个。
48个创新药涵盖肿瘤、神经系统疾病、内分泌系统疾病、抗感染等治疗领域，其中不乏全球同步研发、中国首先批准上市的品种，我国患者更早更快获得全球最新的药物研发成果。国产创新药的持续丰富，彰显了中国本土药物创新能力的提升。
很多品种的上市解决了临床用药急需，让患者切实获益。例如，有罕见病药品和儿童用药“双重身份”的伐莫洛龙口服混悬液获批用于4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者的治疗，为患者提供了重要治疗药物。
新药好药上市速度加快，离不开监管部门的全力助推和审评审批“快速通道”的畅通。为服务临床用药急需，国家药监局对重点品种实行“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”，更多倾斜审评审批资源，加强沟通交流，发挥突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批等药品加快上市注册程序作用，缩短药物研发与技术审评时间。
审评审批要求的优化、细化同样重要。以药品技术指导原则为例，2024年，国家药监局审查同意新发布指导原则73个，涉及放射性药物、细胞和基因治疗产品、中药、罕见病药品、儿童用药等产品。截至2024年底，我国累计发布药品技术指导原则近600个，审评标准体系持续完善，更加贴近需要、贴近前沿、接轨国际。
值得一提的是，我国已经采纳实施了全部国际人用药品注册技术协调会（ICH）指导原则。这意味着我国药品审评技术要求与国际全面接轨，也意味着全球同步研发的新药可以按照同样的规则，在我国同步申报、同步上市。
监管改革大步向前
向“新”求质的热潮，从2024年延续到2025年。
2025年伊始，《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（以下简称《意见》）印发。全面深化药品监管改革再出发，国家药监局以全面落实《意见》为契机，细化部署。
今年，国家药监局将继续扩大优化药品补充申请审评审批程序改革试点工作、优化创新药临床试验审评审批试点工作等，2025年版《中华人民共和国药典》已于3月25日颁布，将于10月1日起施行。
一批药品注册管理法规文件制修订进程将加速。国家药监局计划加快推进药品试验数据保护、药品附条件上市审评审批工作程序、处方药与非处方药分类管理制度等文件制修订，探索研究罕见病药品、儿童用药等领域市场独占期制度，推进药品特别审批政策研究。此外，健全中药注册管理法规体系，推进中药审评审批制度改革，促进中药传承创新发展，也是2025年药品注册法规工作的重点。
国家药监局将持之以恒高质量做好药品审评审批工作，加快新药好药上市速度。全力支持药品研发创新，对重点品种实行“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”，引导企业以临床价值为导向、以患者为中心，提升研发创新质量和效率。完善药品加快上市程序，推动具有明显临床价值的创新药，防治恶性肿瘤、重大传染病、罕见病药品等临床急需药品以及儿童用药加快上市，让人民群众及时获得医药创新成果。
同时，国家药监局将继续严把关口，强化药物研制环节监督管理，多举措严格临床试验机构备案管理和非临床安全性评价研究机构认证，加强药物临床试验全链条全环节监管，加强研制环节监管能力建设。例如，继续组织开展药物临床试验机构监督抽查，研究修订《药物临床试验质量管理规范》及配套文件。