□ 本报记者 蒋红瑜
12月4日，国家药监局网站发布的信息显示，用于反流性食管炎的戊二酸利那拉生酯胶囊、用于改善成人2型糖尿病患者血糖控制的磷酸森格列汀片获批上市。至此，2024年获批上市的创新药数量已超过去年全年，达到41个。
一粒小小的药品，承载着广大患者的期盼。持续刷新的创新药数量，是中国医药创新动能持续增强的一个缩影。
2024年，药监部门深化改革，着力打造具有全球竞争力的医药创新生态。创新之火持续燃烧，又有一批新药好药加快上市，罕见病用药、儿童用药等重点领域的临床需求得到进一步满足，越来越多本土创新企业扬帆“出海”，中国医药创新正展现更多可能性……
实打实回应业界期盼
“今年初，我希望出台更多支持生物医药产业创新发展的政策。到年末回看这一年，我的期盼没有落空。”近日，深圳微芯生物科技股份有限公司董事长鲁先平感叹道。
民之所盼，政之所向。鲁先平和其他医药界人士的期待在2024年一一得到回应——
3月，政府工作报告部署加快创新药等前沿新兴产业发展；7月，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》；12月，国务院常务会议部署深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展有关举措，一系列利好政策振奋人心。
作为药品监管部门，国家药监局持续深化审评审批制度改革，支持创新研发，促进医药新质生产力发展。
7月31日，国家药监局印发《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》（以下简称试点方案），针对创新药临床试验关键环节，探索建立提升药物临床试验质量和效率的工作制度和机制，定下30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批、推动试点区域缩短药物临床试验启动用时的目标。
试点工作得到业界积极响应。11月15日，国家药监局公布了工作进展：已有9个申请临床试验项目纳入试点工作，其中5个项目已向国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）提出药物临床试验申请并被受理；拟由北京大学肿瘤医院开展的用于治疗晚期实体瘤的注射用MK-6204（SKB535）临床试验申请作为首个按照试点方案批准的临床试验申请，审评审批用时仅21天。
四川科伦博泰生物医药股份有限公司是注射用MK-6204（SKB535）临床试验的申请人，该公司药政注册副总裁张洁欣喜地说：“根据以往经验，临床试验申请审评审批通常需要50～55个工作日。试点工作不仅提高了审评审批效率，还强化了申请人的主体责任，有利于提升临床研究相关方对创新药的风险识别和管控能力，促进新药高质量研发提速。”
政策红利持续释放，促成今年大批新药好药加快上市。据统计，截至12月4日，今年我国共有41款创新药获批上市，覆盖非小细胞肺癌、三阴性乳腺癌、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等疾病领域，其中不乏全球同步研发、中国首先批准上市的品种。
让特殊人群有药可选
“让更多罕见病患者有药可用。”在今年9月国新办召开的“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上，国家药监局相关负责人的话语掷地有声。
近年来，国家药监局推出一系列激励政策，助力罕见病用药上市数量和速度实现“双提升”，今年前8个月获批上市的罕见病药品有37个。
广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞表示，罕见病用药相关指导原则也持续丰富，今年《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》等文件陆续发布，不断释放助力罕见病药物研发的信号。
今年9月，药审中心发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》。截至12月11日，已有4个在研罕见病药物被纳入该试点工作，3个在研罕见病药物被公示将纳入该试点工作，涉及肌萎缩侧索硬化、血友病、低磷酸酯酶症等疾病领域。
2024年，儿童用药临床需求得到更好满足。今年前11个月获批上市的儿童药（含增加适应证）有91个，与2023年全年获批上市的92个已十分接近。
成效背后是持续关注、绵绵用力。建立完善相关技术指导原则、给予优先审评等利好政策、强化对研发单位的指导，国家药监局以一系列措施，让研发“少走弯路”，让产品更快上市。
今年9月，国家卫生健康委、工业和信息化部、国家药监局联合发布《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》，包括15个品种，涉及25个规格、8种剂型，覆盖全身用抗感染、呼吸系统、抗肿瘤及免疫调节等治疗领域，进一步引导药物研发方向。
为满足临床需要，已上市药品说明书增加儿童用药信息相关工作稳步推进。今年4月，药审中心在《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序（试行）》已发布实施的基础上，又发布《药审中心关于已上市药品说明书增加儿童用药信息工作细则（试行）》，进一步明确品种遴选范围、说明书修订与审核流程、品种申报程序。
首都医科大学附属北京儿童医院药学部王晓玲教授认为，已上市药品说明书增加儿童用药信息，可以丰富儿童用药品种，进一步提升儿童用药的合理性和安全性。
监管国际化赋能高质量“出海”
近年来，中国医药企业创新力量崛起，积极布局国际市场。2024年，中国创新药延续了“出海”热潮。
“除了欧、美、日等国家和地区，共建‘一带一路’国家也成为国产创新药‘出海’的热门目的地。”中国医药保健品进出口商会信息部副主任于盟说。
与此同时，我国本土医药企业对外授权（License-out）交易额持续增长。中银证券今年8月发布的医药生物行业周报数据显示，2024年上半年，中国创新药有32个License-out项目成功签约，涉及交易金额超200亿美元，超过去年同期的交易金额（174亿美元）。
值得一提的是，将产品管线海外独家商业化权利授予海外新成立的公司，获得股权及资金支持，实现产品出海的“NewCo模式”，也逐步受到中国创新药企青睐。据不完全统计，今年以来，恒瑞医药、康诺亚、嘉和生物，均通过自己的产品，深度参与全球生物医药行业资本运作。
我国创新药密集“出海”，信心和底气从哪里来？
鲁先平认为，药品监管国际化是原因之一。一直以来，国家药监局致力于推进药品注册技术标准与国际接轨。
目前，中国已经采纳实施了全部国际人用药品注册技术协调会（ICH）指导原则。今年6月，国家药监局第三次当选ICH管委会成员。这表明我国在新药研发及注册技术标准方面与国际规则接轨，药品监管国际化进程得到国际认可，我国在国际组织中的话语权显著增强。
康诺亚生物医药科技（成都）有限公司商务拓展负责人耿雨超认为，企业创新能力提升是重要原因。本土企业瞄准国际市场需求，不断提升自身创新能力与研发实力，才能成功开发出具有全球领先水平的产品。
“新型生物药、高端制剂的生产能力提升也是原因之一。”盛世泰科生物医药技术（苏州）股份有限公司联合创始人兼总裁丁炬平介绍，其所在的企业有两个在研新药获得美国食品药品管理局临床批件，为不断优化生产工艺与突破技术瓶颈，企业搭建了一系列研发及生产平台，加速创新成果转化。