问 是否可以采用单组目标值设计？
答 随机、设盲、平行对照的临床试验设计可使临床试验影响因素在试验组和对照组间的分布趋于均衡，保证研究者、评价者和受试者不知晓分组信息，避免了选择偏倚和评价偏倚，被认为可提供高等级的科学证据，应当被优先考虑。
单组目标值设计的实质是将主要评价指标的试验结果与事先指定的有临床意义的目标值进行比较，确证试验器械的有效性/安全性达到专业领域内公认的最低标准。与平行对照试验相比，单组试验的固有偏倚是非同期对照偏倚，由于时间上的不同步，可能引起选择偏倚、混杂偏倚、测量偏倚和评价偏倚等，应审慎选择。
综合分析申报产品适用范围、设计特征、临床试验需要解决的问题、同类产品上市情况和现有的标准治疗方法等因素后，确需考虑单组目标值设计时，需充分考虑以下问题。
一是申报产品是否符合单组目标值的适用情形，包括试验器械是否技术成熟且对其适用疾病已有深刻了解，以及设置对照是否在客观上不可行。对于试验器械技术成熟且对其适用疾病已有深刻了解的，通常已有多个产品注册上市和/或该类产品有充分的临床证据，一般来说，需有公开发布的指导原则、审评要点、共性问题解答以及公开报告等公开信息予以支持。设置对照客观不可行的情形较为少见，例如已有充分的临床证据表明试验器械与现有治疗方法的风险受益过于悬殊，设置对照在伦理上不可行。
二是试验器械的适用人群、主要评价指标（如观察方法、随访时间、判定标准等）是否可被充分定义且相对稳定。
三是是否可获得公认的目标值或者科学构建目标值。目标值包括客观性能标准（Objective performance criteria，OPC）和性能目标（Performance goal，PG）两种。OPC通常来源于医疗器械审评机构、相关标准化组织、权威医学组织发布的文件。
若没有公开发表的OPC，构建PG作为目标值时，单组设计的临床证据水平更低。PG的构建通常需要全面收集具有一定质量水平及相当数量病例的临床研究数据，并进行科学分析（如Meta分析），考虑因素包括但不限于是否可获取充分的临床数据用于PG构建，是否可识别影响临床试验结果的重要混杂因素，构建PG所用临床数据的混杂因素与临床试验是否具有一致性，构建PG所用病例基线水平与试验人群是否具有一致性，构建PG所用临床数据的评价指标、检测方法和随访时间与临床试验是否具有一致性，构建PG所用临床研究是否采取了统一且标准化的与临床试验具有可比性的干预，构建PG所用临床研究是否为近期开展、能否代表当前的临床水平等。
问 体外诊断试剂性能指标发生变化时，注册人应如何提交变更声明？
答 当注册人申请变更产品性能指标时，在变更声明中需明确产品性能指标发生变化的原因及目的，详细描述产品的具体变化，并分析其对产品性能的影响。如注册人声称产品未发生变化，需从产品设计开发角度详细说明产品未发生变化但是性能指标发生变化的原因，并需提供支持性资料。
问 用于血液透析机内部管路加热消毒的柠檬酸消毒液，其主要有效成分原料，如果无法找到具有原料药注册相关证明文件的化学原料，是否可以采用符合中国药典项下检测项目的原料？
答 可以，柠檬酸消毒液申请人应同时将该化学原料生产质控纳入自身生产体系管理范围。
问 对金属接骨板产品进行力学试验研究时，是否必须通过有限元分析方法选择试验样品最差情形？
答 金属接骨板产品开展力学试验研究时，试验所选择的样品需能够代表所有申报产品的最差情形。产品最差情形选择时可通过多种方法进行确定，不一定通过有限元分析方法进行选择。
问 进行电磁兼容试验时，如果设备配用附件（耗材）本身存在使用寿命限制，无法达到试验要求的持续时间，是否可更换同型号附件继续进行测试？
答 电磁兼容试验时，部分试验项目要求设备持续长时间工作，如果配用的附件无法完成试验所需的持续时间，可以在试验过程中更换同型号同批次的附件继续进行测试。需要考虑试验中更换附件对试验本身是否会造成影响，建议基于附件预期寿命采取合适的试验间隔，或者设置适当的试验工装。
（来源：国家药监局医疗器械技术审评中心）