图为“2024支持东北地区医药产业发展药品注册技术系列培训班”大连专场现场。 国家药监局药品审评中心供图
□ 叶阳欢
6月16日，长春百克生物科技股份公司（以下简称长春百克）带状疱疹减毒活疫苗生产车间一片繁忙，智能化流水线生产设备高速运转。
“这款全球首个适用于40岁以上人群的带状疱疹减毒活疫苗能在去年初顺利获批上市，真是得益于药审改革。”长春百克注册部总监喻宏感慨道，企业2022年4月递交产品上市申请后，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）将该产品纳入优先审评品种，创新审评工作举措，指导企业滚动递交药品注册资料，组织召开审评沟通会、专家咨询会，积极与企业沟通非临床研究和临床研究等方面问题，助力创新产品早日获批上市。
这仅是药审中心服务国家区域协调发展战略，支持东北医药产业升级的一个缩影。药审中心有关负责人介绍，近年来，该中心深入贯彻落实习近平总书记关于东北全面振兴的重要讲话和重要指示批示精神，坚决执行国家药监局出台的各项优化审评政策，以科学性、规范性、指导性和前瞻性为指引，围绕以患者为中心、以临床价值为导向，加快完善技术审评体系，明确技术标准，优化审评流程，加强沟通交流，围绕行业关注的热点难点问题，加大相关政策宣讲培训力度，助力东北医药产业创新和高质量发展。
抢抓机遇
量身打造专场培训
4月25日—26日，药审中心与辽宁、吉林、黑龙江三省药监局联合主办“2024支持东北地区医药产业发展药品注册技术系列培训班”大连专场，企业代表在现场交流学习后收获颇丰。
“这次培训是药审中心为东北地区医药企业发展量身打造的‘家门口’便捷服务，精准高效地解决企业在研发和注册申报过程中遇到的问题。”哈药股份总工程师兼三精制药总经理谢英新道出了大家参加培训的心得体会。
科兴(大连)疫苗技术有限公司总经理宋俐霏参加完创新型疫苗临床评价的审评考虑、疫苗非临床研究评价考虑专题培训后表示：“此次培训课程设置精准、内容丰富全面，我们既能学到最新的法规和审评要求，又能与老师面对面交流，非常‘解渴’。”
“培训交流搭建了药企与审评部门沟通的桥梁，为今后产品研发、试制、报批等工作指明了新方向、厘清了新思路。”哈尔滨三联药业股份有限公司药物研究院副院长胡玉庆表示，此次培训将指引企业在增强药品研发能力的道路上更加专业，有效提高产品申报质量和效率。
自2015年药审改革启动以来，药品注册申请环节利好政策频出，需要加强政策宣贯培训，让药企更好地利用这些程序和制度进行研发和注册，更富创造性地增强自主创新实力。药审中心有关负责人表示，在东北地区举办系列培训班，旨在强化与省级药品监管部门的协作，为东北地区医药生产与研发企业构筑政策交流平台，让他们对药品注册管理法规、审评工作程序和技术标准有更加全面、准确和深入的理解。
此次大连培训班，药审中心抽调精干力量组成授课团队，以“主会场+分会场”线下培训形式，分为中药、化学药及生物制品专场，主要从新药加快上市制度及措施介绍、中药改良型新药研发基本考虑、化学药新药研发临床技术考虑、创新型疫苗临床评价的审评考虑等方面进行授课，来自东北三省381家医药企业的710余人参加培训。
据介绍，在国家药监局的部署下，药审中心积极与东北三省药监部门对接，于2023年8月—9月分别在辽宁锦州、吉林长春、黑龙江哈尔滨举办支持东北医药产业发展药品注册技术系列培训班化药专场、生物制品专场、中药专场，帮助企业更好熟悉药品监管政策、把握前沿动态、增强创新研发能力、提高申报质量效率，累计有1000余人参加培训。
在此基础上，药审中心严格按照“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的要求，针对东北三省药监部门反馈的企业较为关注的重点难点问题，每场培训期间组织召开企业座谈会，及时对重点企业进行点对点帮扶和指导，有效加快产品申报进程。
这种“面对面”解难题、“心连心”办实事的举措让企业受益匪浅。“在座谈会上，我们带来了涉及生产、检验、注册等方面的8个问题，药审中心的专家们均给予耐心解答。”康宁杰瑞（吉林）生物科技有限公司总经理王伯光说，这必将帮助企业缩短研发周期，降低成本，加快药物研发进程。“药审中心老师耐心讲解不同条件下应该如何进行生产许可证的变更；针对准备申报资料遇到的问题，也给予详细指导，提高了申报质量和效率。”多多药业有限公司总经理陈玉忠说。哈尔滨派斯菲科生物制药有限公司总经理杨莉表示，“面对面咨询”解决了企业在高浓度静注免疫球蛋白研发过程中遇到的药代动力学和毒理学研究方面的难题，促进了在研项目进度。
靠前指导
推动急需用药上市
提起药审中心的前置服务为企业创新研发注入活力，长春金赛药业有限责任公司（以下简称长春金赛药业）注册部高级副总裁高源兴奋地打开了话匣子：“我们公司研发的2.2类新药聚乙二醇重组人生长激素注射液是我国首个且目前唯一市场在售的长效人生长激素，我们在2023年9月14日向药审中心提出新增适应证的申请，没想到当年10月16日便被纳入优先审评名单。”
在审评过程中，审评专家多次与长春金赛药业就附条件批准的临床研究计划、关键临床试验设计及疗效指标选择、上市后临床试验的设计和实施等进行沟通、交流和指导。此外，在长春金赛药业研发国内首个全人源抗白介素1-β单克隆抗体——金纳单抗过程中，药审中心相关部门多次通过书面反馈、电话反馈和视频沟通交流会等形式，及时解答关键性技术问题，使Ⅲ期临床试验方案设计更加科学合理，目前产品已获得临床试验默示许可。
为创新审评工作机制，主动靠前服务指导，药审中心于2023年制定发布《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》，鼓励包括突破性治疗药物、罕见病用药、儿童专用药等在内的临床急需创新药研发，积极推进审评工作重心前移，通过早期组建审评团队、持续推进沟通交流、开展研审联动、审评中滚动提交资料等方式，帮助申请人提前了解相关审评要求，将重大问题的解决前置，减少不必要的发补，缩短审评时间，有效推动一批临床急需用药上市。
着眼于打造公开透明的审评机制，药审中心还在其网站设置审评任务公示、优先审评公示、特殊审批品种列表、突破性治疗公示等栏目，公开申请人关注度高的加快审评品种信息，并上线异议解决系统，开通对审评结论提出异议的通道，及时回应社会关切。同时，落实“一网通办”要求，以建设整体联动、高效便民的网上服务平台为目标，设置儿童用药、行政受理服务、药品电子通用技术文档（eCTD）、仿制药质量和疗效一致性评价、化学药品目录集等专栏，增强审评信息公开的主动性、信息检索的便利性和信息更新的时效性，不断满足公众和申请人需求。
与此同时，药审中心不断深化审评与核查、检验环节的定期沟通工作机制，高效推动审评核查信息动态共享；持续提升临床试验期间药物警戒体系水平，推动实现临床试验期间安全信息评估与风险管理工作的规范化、系统化、科学化，为保障临床试验期间受试者安全提供坚强支撑。
高效沟通
助企打通堵点难点
在提升审评能力的同时，药审中心不断优化沟通交流机制，丰富沟通交流渠道，提升服务质量，让企业在具体产品的研发和注册申报过程中少走弯路，进而加快创新产品研发转化效率。
政策先行，制度创新。近年来，药审中心陆续出台《关于加快古代经典名方中药复方制剂沟通交流和申报的有关措施》《药物研发与技术审评沟通交流会议申请资料参考》《儿童用药沟通交流中Ⅰ类会议申请及管理工作细则（试行）》等制度文件，加强对申请人开展沟通交流的指导，加快相关品种的研发和申报进度。
立足细节，不断完善服务措施。药审中心根据申请人不同的需求和建议，形成沟通交流会议、一般性技术问题咨询、电话咨询、邮件咨询等多渠道、多层次的沟通交流模式。周一至周五工作时间全天接听申请人电话咨询。对符合沟通交流会议召开条件的，及时与申请人取得联系并商议会议细节，对于不符合条件的及时书面答复。2023年召开面对面或电话会议共612次，其中50%以上为药物研发关键阶段的沟通交流。2017年以来，累计为7000余家企业提供药物研发和技术审评相关一般性技术问题答复10万余件，对推动药物研发进展发挥了重要指导作用。
畅通、高效的沟通渠道，为东北医药企业研发和注册申报工作提供了强大助力。
“近期，我们准备为公司独家专利产品——外用红色诺卡氏菌细胞壁骨架申请新增适应证，但苦于不熟悉相关法律法规，工作进展缓慢。抱着试试看的心态，我们通过药审中心网站开通的‘申请人之窗’功能进行了一般性技术咨询，没想到第三天便收到详细的反馈意见。”辽宁天安生物制药股份有限公司总经理张轶说，答复从法规政策、申报流程、注意事项以及质量管理规范要求等方面，指导企业打通堵点难点，还帮助企业优化申报流程、完善研究内容。目前企业已顺利完成相关产品非临床研究。
在新药审评过程中，这样的例子不胜枚举。2023年11月，锦州奥鸿药业有限责任公司研发的1类新药FCN-437c胶囊的注册申请获得受理，为推动该创新药物研发，药审中心分别在该药Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验前的关键节点进行多轮沟通交流。“高效的沟通交流不仅节省了申请人药物研发各环节的时间，更使监管机构的风险管控意图得到有力贯彻实施，也激发了医药企业的创新活力。”该公司总经理朱乔有说。
“我们同样是有效沟通的受益者，深切体会到了我国新药审评能力和水平的快速提高。”葵花药业集团总裁特别助理郭超表示，在新药研发和申报上市过程中，企业承担很大的风险和投入，所以非常关注产品整个研发过程中的科学问题和风险监控问题，与药审中心的有效沟通让企业充分了解到质量安全监管的关键点，明确了研发方向。
沟通零距离，服务无止境。2023年，药审中心又推出药品注册相关政策及技术要求的线上解读服务，2023年共举办线上培训12场，分专题为申请人集中讲解资料撰写及受理关注点、审评考虑、发补共性问题等，并及时宣贯新发布的技术指导原则，吸引超过11万人次观看。
今年1月份，药审中心发布《关于定期举办“药审云课堂”的通知》，定于每月第一周周五下午举办“药审云课堂”，集中解答申请人关心的共性问题，及时解读新发布的药品注册相关政策和技术要求。今年1—4月，药审中心已举办4期“药审云课堂”，平均每场观看人数超1万人次。“药审中心的免费云课堂太实用了，涉及中药、化药和生物药等多个专业领域，涵盖注册受理、审评关注点、专业技术知识等，内容全面、讲解深刻，对于企业来说是非常宝贵的学习机会。”长春澜江医药科技有限公司研发部部长韩翠娟说。
苦练内功
凝心聚力服务大局
药审中心不断健全完善药品审评制度和技术标准体系，大力推动药品监管科学研究相关工作，加强新时代审评专业人才培养，深耕监管服务创新“试验田”，全力支持东北医药产业高质量发展。
聚焦国际监管科学前沿领域，药审中心加快推进监管新工具、新标准、新方法研究和转化应用，2023年先后负责实施国家药监局8 个监管科学重点项目，参与实施2个重点项目，共计21个子课题，建立66项新工具、新方法、新标准，涉及基因和细胞治疗、纳米药物、放射性药物、真实世界数据等，覆盖肿瘤、心脑血管、重大慢病、传染病、儿童疾病和罕见病等疾病领域。同时，以项目实施客观需求为依据，遴选出40余家高校院所进行合作，持续提升审评的科学化、国际化和现代化水平。
科学、高效地评估拟上市药品，需要审评人员具备过硬的审评专业素质、清正廉洁的工作作风。药审中心着力建立专业化系统化审评员教育培训体系，以及以培训管理办法、各类培训实施细则、年度培训大纲、课程体系为基础的培训管理体系，通过理论学习、技术研讨、观摩实训等形式，加深审评员对业务知识、监管法规、产品生产研发和科技前沿技术的掌握，促使其不断巩固提升审评能力。此外，还按照产品专业领域、审评难度，建立审评资质分类分级管理和评定制度，强化审评资源合理配置，提高审评质量和科学化水平。
谋深谋实提质增效，凝心聚力服务大局。面对新发展阶段，药审中心将继续按照国家药监局相关工作要求，主动服务国家战略及区域发展，深入贯彻以人民为中心的发展思想，积极投身药品审评审批制度改革，多措并举推动新药好药上市，奋力推动东北地区医药产业高质量、创新发展，为推动新时代东北全面振兴取得新突破贡献力量。