根据药物临床试验登记与信息公示平台登记信息，截至2025年6月30日，我国共登记先进治疗药物临床试验427项。其中，Ⅰ期临床试验222项（52.0%）；Ⅱ期临床试验58项（13.6%）；Ⅲ期临床试验16项（3.7%）；其他类型临床试验（由于填报信息不全或不规范而无法统计的试验）131项（30.7%）。
从完成情况来看，已完成的临床试验共24项。其中，Ⅰ期临床试验14项；Ⅱ期临床试验4项；Ⅲ期临床试验2项；其他类型临床试验4项。
临床试验启动与完成用时
以国内第一例受试者签署知情同意书的日期，作为先进治疗药物注册临床试验的启动节点。截至2025年6月30日，427项临床试验中有129项尚未更新第一例受试者知情同意书签署日期，或暂无受试者入组；其余298项临床试验启动最短用时16天，最长用时1938天。
已完成的24项临床试验整体耗时多在1年及以上。其中，完成用时最短为318天，最长为1548天。
当前正在开展的先进治疗药物临床试验以Ⅰ期为主，进入Ⅱ期及以后阶段的临床试验数量明显减少，提示Ⅰ期临床试验的推进效率与研发风险值得重点关注；同时，已开展临床试验的品种数量，不超过获批临床研究总量的85%，反映部分品种临床试验推进较慢。
临床试验设计和开展范围
从已登记的427项先进治疗药物临床试验设计情况来看，336项为单臂试验，91项为平行分组；337项临床试验为非随机化，90项临床试验为随机化；370项临床试验为开放试验，51项临床试验为双盲，6项临床试验为单盲（详见表）。
我国先进治疗药物的临床试验，仍以境内开展为主，共413项；国际多中心临床试验仅14项。
申请人区域分布
承担先进治疗药物临床试验的申请人地域集中度较高。按药物类型细分，细胞治疗药物临床试验的申请人主要集中于上海、北京、广东。其中，上海96个，占比33.4%；北京59个，占比20.6%；广东28个，占比9.8%。基因治疗药物临床试验申请人排名前三的地区为上海、北京、湖北。其中，上海45个，占比33.8%；北京28个，占比21.0%；湖北14个，占比10.5%。其他类型先进治疗药物临床试验申请人所在区域以北京为主，共4个，上海、四川、湖北各1个。
整体而言，我国先进治疗药物研发高度集中于长三角、京津冀及珠三角等医药产业发达区域，中部及西南地区发展势头强劲，东北、西北等地区布局则相对滞后。
（摘编自《中国先进治疗药品研发现状与进展》，中国医药科技出版社出版）