□ 王晓冬
回想起2024年的除夕夜，上药集团科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司（以下简称上药科园贸易）对外事务部总经理胡晓霞记忆犹新。手机铃声响得那么巧，就在热气腾腾的年夜饭已摆上桌面，全家正要举杯庆贺的时刻。来电的是首都医科大学附属北京儿童医院（以下简称北京儿童医药）药学部主任郭鹏。
“难道主任不过年吗？这得有多急的事儿啊！”尽管事情过去两年多了，胡晓霞仍然记忆深刻。
急！电话急！患者急！
紧急链传导到“以患者为中心”的每个环节，医院急！药企急！药监急！
“十四五”期间，临床急需的短缺药品、罕见病治疗药品提速进入医院，以往不可及的“天堑”正在变成“通途”。
把急需的救命药紧急“进”到中国
2024年，旅居英国的一位小华侨在家人陪伴下，漂洋过海，来到北京儿童医院，寻求一款尚未在英国上市的药品伏索利肽，这是当时全球唯一治疗罕见病软骨发育不全症儿童患者的药品。该药于2021年被美国食品药品管理局（FDA）批准上市。2022年，位于海南博鳌的瑞金医院海南医院借助乐城国际医疗旅游先行区优惠政策，成功引进该药。该药落地当天就有5名中国患儿受益。
2023年11月18日，国务院批复《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》，支持在京建立临床急需进口药械审批绿色通道、在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区。从此，临床急需药品患者用药又多了一个新选择——到北京去，小华侨就是因此而来。
英国患者到中国寻找药品，这在以前是不可想象的事情。北京儿童医院院长倪鑫委托郭鹏对接相关事宜。
可是，医疗机构要怎么准备申请资料？重点做好哪些工作，提高申报质量？这一切尚在摸索阶段。
除夕夜的寒风掠过北京夜空，温暖最先在北京儿童医院、上药科园贸易与北京市药监局之间传递。
为指导医疗机构规范开展申报工作，提高申报资料质量，提升申报质效，北京市药监局组织起草了《临床急需临时进口药品申请材料撰写说明》，其要求之详细、严谨，从以下几个条款就能感受到：医疗机构应建立临床急需药品进口管理制度，内容应包括内部职责分工以及临床急需药品认定、审核、上报、流通、使用、追溯、药物警戒、药品应急预案……有的撰写说明后面还附有模板，方便医疗机构规范填写。目的只有一个，要让患儿用得上药，还要保障患儿用药安全。
2024年4月11日，北京儿童医院开出第一针伏索利肽的处方，连夜从山东赶来的一对双胞胎当天用上药品。
伏索利肽在北京能紧急进口的消息迅速传出，安徽的患儿来了，吉林的患儿来了，江苏的患儿也来了，甚至马来西亚的患儿也来了……
北京市药监局还会同北京市卫生健康委、北京海关等部门，在国家药监局、国家卫生健康委的大力支持下，出台了《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案（试行）》《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》（以下简称《方案》）。这两份重要文件推动北京市临床急需药品进口呈井喷状。
因为有了可及的药品，来自16个省份、以往没有被看到的罕见病患儿陆续“被看见”，也展示了罕见病药品在中国巨大的市场潜力，给予了众多境外供应商在中国开展罕见病药品先行先试的信心。如今，北京市已累计获批临时进口药品品规26个，其中近一年内推动23个品规获批，惠及4900多名患者，北京先行区模式的辐射力与影响力日益深远。
为最弱势的群体制定特殊政策，解决绝大多数人一生遇不到的“罕见”问题，映射出一个政府、一个国家无处不在的温暖。
让急需的救命药长期“产”在中国
去年，北京大学肿瘤医院（以下简称北肿）药物临床试验机构办公室主任江旻遇到一件“烦心事儿”。为一款全球创新药开展临床试验的入组患者已经做好准备，伦理委员会全部审核完毕，天竺海关也做好了进口试验药品的准备，美国企业的试验药品却还在路上。“中国效率太快了，这得益于药监部门出台的好政策。以往一款新药启动临床试验的环节较多，协同难度大。如今在北京市药监局提前介入，实行‘一企一策’的帮扶政策下，所有问题在拿到批件之前就解决了，效率得到了很大提升。”江旻说。
百济神州的两个成功出海药品泽布替尼胶囊与替雷利珠单抗注射液，诺诚健华海外授权交易额最大的产品奥布替尼片，其临床试验都由北肿牵头完成。美国FDA曾经到医院核查，北肿以“零缺陷”完美通过。“北肿只有800多张床位，是全国同类肿瘤医院中床位最少的，却是亚太地区牵头完成临床试验最多的。”北肿副院长宋玉琴说起这事，特别骄傲。 （下转3版）