□ 本报实习记者 薛静文
在今年全国两会上，全国人大代表、上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院首席教授吴焕淦建议，在健全法规与建立多层次保障体系的基础上，构建涵盖预防、诊疗、保障、产业、社会参与的协同治理机制，实现罕见病事业的长期稳健发展。
吴焕淦代表分析指出，当前各部门职责相对分散，政策衔接不畅，缺乏国家层面的罕见病防治协调机构与常态化的跨部门议事机制。尽管部分罕见病药品已纳入医保，但高值药品报销覆盖有限，患者自付比例高。药品供应不稳定、配送渠道不畅通、地区间保障差异大等问题依然突出。罕见病相关基础研究、临床转化与药物研发仍较薄弱，产学研医协同创新与数据共享机制尚未有效建立。此外，公众对罕见病认识不充分，歧视与误解仍然存在，尚未形成有效的社会支持网络。
为此，吴焕淦代表建议，在国家层面设立罕见病防治协调机制，统筹多部门职责，推动罕见病筛查、诊断、治疗等环节协同治理。设立罕见病药物保障专项基金，完善国家医保药品谈判与目录动态调整机制，加强药品供应监测与跨区域调配，确保高值药品公平可及。同时，设立国家罕见病科研专项，支持罕见病相关研究；打造罕见病产学研医协同创新平台，提升自主创新能力，推动医疗机构、高校、企业、患者组织数据共享与合作。
吴焕淦代表还建议，将罕见病宣教纳入医务人员继续教育、学校教育与公众科普体系，提高罕见病诊疗水平；赋能患者组织与社会支持体系，为罕见病患者营造包容性社会环境。