□ 本报记者 郭婷
“当前，我国创新药研发呈现蓬勃发展态势，但罕见病创新药从研发到临床应用仍存在诸多堵点。”在今年全国两会上，全国人大代表、浙江华海药业股份有限公司总裁陈保华建议，推进罕见病创新药高质量发展。
陈保华代表提出，因罕见病单一病种患者少、产品研发风险高、投资回报周期长，所以企业立项与投入意愿仍然偏低。同时，基层医生对罕见病识别能力不足，区域协同诊疗网络尚未有效建立；医院药品准入流程复杂、药事委员会药品清单调整决策周期较长，导致许多罕见病创新药难以进入临床使用环节。由于尚未形成稳定、可持续、可负担的多层次支付保障体系，许多罕见病患者仍面临沉重的经济负担。
为此，陈保华代表建议，健全罕见病药物研发激励与支持体系，研究制定国家级专项规划并强化资金保障，对符合条件的研发项目给予前置性补贴等系统支持。建立与国际接轨的孤儿药资格认定制度，明确认定标准和程序，并配套一定的市场独占期等激励政策。优化审评审批与医保准入协同机制，对获得孤儿药认定的创新药，探索实施药监批准与医保谈判程序的高效衔接，争取实现“获批上市即启动医保谈判、谈判成功即可支付”。
此外，陈保华代表建议，提升罕见病创新药临床可及性与使用效率，构建罕见病分级诊疗协作网络，实现病例集中管理、远程会诊和双向转诊。优化医疗机构考核与医保支付政策，对开展罕见病诊疗的定点医疗机构实施医保总额单独预算或弹性调整。完善罕见病多层次医疗保障体系，鼓励和支持保险机构开发针对罕见病的专属商业保险产品。