□ 本报记者 郭婷
去年底，国家药监局网站发布的信息显示，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者的1类创新药阿夫凯泰片获批上市。至此，“十四五”期间，我国批准上市创新药数量达到230个。
“十四五”以来，我国批准上市创新药数量230个；舒格利单抗、恩沙替尼、谷美替尼等药品的上市填补了相应领域国产创新药的空白；在研新药数目约占全球30%；本土药企海外BD（商务拓展）交易屡报大单……在科技发展、政策推动和行业努力等多重因素作用下，我国创新药正在从量的积累迈向质的跨越，从单点突破迈向百花齐放。
加速完善创新生态
“目前，我国医药产业规模位居全球第二位，创新药在研数目达到全球的30%左右。”在去年8月22日国务院新闻办公室召开的“高质量完成‘十四五’规划”系列主题新闻发布会上，国家药监局副局长杨胜表示，仅去年1到7月份，就批准了50个创新药上市。值得一提的是，这个数字已超过2024年全年的48个。
创新药为何在“十四五”期间出现井喷？在中国医药企业管理协会副会长王学恭看来，这主要得益于我国创新体系不断健全、创新生态不断完善，以及人才、资本等创新资源的持续投入。
“十四五”期间，国家药监局持续深化审评审批制度改革，全面落实突破性治疗药物程序、优先审评审批程序、附条件批准上市程序、特别审批程序4个药品加快上市程序，并对重点品种实行“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”，助推创新药及早上市。
为了更好地指导企业研发，国家药监部门还不断完善药品技术指导原则体系。据统计，“十四五”期间，国家药监局药品审评中心共发布药品指导原则300余个。这些指导原则涉及放射性药物、细胞和基因治疗产品等创新产品，体现了聚焦国际前沿技术领域、助力新药研发提质加速等审评标准体系建设思路。
去年9月12日，国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》，提出对符合要求的创新药临床试验申请，在受理后30个工作日内完成审评审批——从2019年实施60日默示许可制度，到2024年启动优化创新药临床试验审评审批试点工作，再到此次对符合要求的创新药临床试验审评审批全面实施30日时限，国家药监局不断缩短临床试验启动用时，为创新药研发再加速。
在药监部门打出促进产业创新发展“组合拳”的同时，全链条支持创新的良好生态也在逐步完善——2024年3月，政府工作报告部署加快创新药等前沿新兴产业发展；当年7月，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》；2025年1月，《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》印发；同年3月，政府工作报告提出健全药品价格形成机制，制定创新药目录，支持创新药发展；同年7月，国家医保局、国家卫生健康委联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》，对创新药研发、准入、入院使用和多元支付进行全链条支持……
“在多方面政策的全链条护航下，创新药迎来发展新机遇。”王学恭说，“如果全行业基本维持现有研发强度且各项配套政策跟进到位的话，到‘十五五’末我国创新药产业将会跨上新的台阶。”
药品研发创新活跃
事实上，“十四五”期间获批上市的创新药只是医药创新浪潮中的一簇浪花，更多在研新药蓄势待发。
“中国在研创新药在数量和质量上显著提升，已成为满足中国和全球临床需求的一股不可忽视的重要力量。”中国香港特别行政区卫生署特聘顾问、国际药物信息协会（DIA）全球董事李自力介绍了几组亮眼的数据。
看数量，中国在研新药增长迅猛，已稳居世界第一。医药魔方数据显示，以2024年为例，中国企业首次进入临床的药品数量为718个，是全球第一，远超第二名美国的463个。
看质量，我国创新药也在朝着“质的跨越”努力奋进。将具有相同靶点和药品类型的创新药视为同一个赛道，全球范围内同赛道进度排名第一的药物被认为是FIC（同类第一）创新药。根据医药魔方数据，2024年，中国FIC新药管线数量在全球占比24%，位居全球第二，仅次于美国。
“随着创新能力提升，越来越多的企业致力于开发FIC/BIC（同类最优）产品，研究和跟进一些早期尚未经验证的靶点，我国医药创新正在从以模仿创新为主的1.0阶段向以差异化创新为主的2.0阶段升级。”王学恭说。
记者也注意到，近年来“中国声音”越来越多地出现在全球前沿临床研究中。
去年10月，麦肯锡公司发布的关于中国创新药的报告《Building the bridge to global innovation（搭建通向全球创新的桥梁）》显示，2023年至2025年，中国研究者和公司在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上的贡献度逐年攀升，口头报告摘要占比从8%升至15%，“最新突破摘要”（LBA）占比更是从7%跃升至20%。
与此同时，通过一次次头对头挑战全球“明星药物”，中国创新药在国际舞台上大放异彩。
2022年12月14日，百济神州在第64届美国血液学会（ASH）年会上公布，在针对复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的全球Ⅲ期临床试验中，泽布替尼对比伊布替尼取得了优效性结果，表现出更具优势的心脏功能相关的安全性特征。
2024年9月8日，康方生物在2024世界肺癌大会上公布的Ⅲ期临床研究数据显示，依沃西单抗成为全球第一个在头对头Ⅲ期临床试验中击败“全球药王”帕博利珠单抗（K药）的药物，引发业内轰动。
当然，在喜人成果背后，尚存待解课题。“创新药生命周期包括产品研制、临床开发和商业化3个阶段。”李自力表示，中国创新药虽在研制阶段成果丰硕，但除少数头部企业外，更多的企业在临床验证与商业化方面仍存在差距，还需在全球临床开发和商业化上下功夫。
产品“出海”成果丰硕
随着中国创新药蓬勃发展，越来越多的本土药企并不满足于布局中国市场，开始积极探索多元化的“出海”路径，持续加快“走出去”的步伐，为全球患者提供更多“中国方案”。
放眼“十四五”，国产创新药出海实现了多点开花的新突破。2022年，传奇生物的细胞治疗产品西达基奥仑赛获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市；2023年，绿叶制药的利培酮缓释微球注射剂、君实生物的特瑞普利单抗、和黄医药的呋喹替尼、亿帆医药的艾贝格司亭α注射液获得FDA批准上市，复宏汉霖的斯鲁利单抗在印度尼西亚获批上市；2024年，百济神州的替雷利珠单抗、贝达药业的盐酸恩沙替尼获得FDA批准上市……
中国创新药“出海”成绩斐然，已经诞生了“十亿美元分子”重磅药物。 （下转2版）