□ 本报记者 王晓冬
11月1日上午，第二届博鳌国际药械真实世界研究大会平行分论坛之一，真实世界数据研究与专科专病分论坛在博鳌亚洲论坛国际会议中心举办，7位专家学者阐述了真实世界研究在肿瘤、脑血管疾病、眼部疾病、免疫系统疾病等领域的探索与实践、成果与建议。
专科专病领域数据可观
分论坛刚一开始，主持人之一——四川大学华西医院谭婧教授就开门见山地表示，真实世界研究要取得成果，数据是基础。而评价数据的质量，就要落实到专科专病领域。专科专病领域不仅能帮助评价药械的有效性、安全性、经济性问题，还能帮助解决全生命周期质量安全评价问题。
那么，专科专病领域真实世界研究现状如何？北京协和医院风湿免疫科主任李梦涛教授为分论坛带来了振奋人心的好消息——在国家大力支持下，北京协和医院以风湿免疫科为核心，经过10余年深耕细作，逐步建立完善了覆盖全国的风湿免疫疾病多中心网络协作平台，以及包括系统性红斑狼疮在内的、覆盖32种风湿免疫疾病的病历登记注册体系，目前已拥有30万注册患者、65万注册病历、13万样本数据，风湿免疫大数据平台已成为支持系统性红斑狼疮真实世界研究的强大数据基础。目前，基于此注册登记队列已经形成了描述中国系统性红斑狼疮诊疗现状的系列论文、诊疗关键技术的专家共识等多项研究成果。不仅为临床医生提供了重要的决策依据，也为政策制定者提供了改善医疗质量和效率的参考。
首都医科大学附属北京天坛医院介入神经病学科副主任潘岳松副教授介绍了该院在脑血管病领域开展的系列真实世界研究。从2007年开始，天坛医院每5年开展1次中国国家卒中登记（CNSR），至今已开展3次。天坛医院还开展了基于监测数据的真实世界研究实践，如建立了覆盖8049所医院的住院患者病案首页数据的医院质量监测系统（HQMS）、包含2000家医院100万例患者数据的中国卒中中心联盟（CSCA）研究等。同时，天坛医院还开展了GOLDEN BRIDGE-AIS试验、IMPROVE Stroke试验等实效性临床试验项目。基于这些真实世界研究，提出了多个改善脑血管病患者预后的关键诊疗技术方案，并评价了有效性和安全性。
四川大学华西医院生物样本库主任黄伟教授则从中西医结合角度，阐述了重症急性胰腺炎救治过程当中，可通过运用变量标准化技术整合真实世界数据及建立多模态胰腺炎数据库，以更全面、更科学地评价中西医治疗急重症胰腺炎的效果。
探索高质量数据实现路径
如何获得数据？又如何保证数据的高质量？
南京医科大学靳光付教授以肺结节队列为例，介绍了2019年启动的肺结节队列建设工作。不论是基线数据采集，还是生物样本收集，每一步都设置了严格的质控流程。团队采用统一设计，建立了多中心队列建设的多项标准，进行了队列研究全方位的质量控制，建成了高质量的大型数据资源库。截至今年7月，共计纳入样本3万余人，计划将于2025年底完成10万人规模的多时点、多组学的肺结节队列建设。
北京大学肿瘤医院大内科主任朱军教授介绍了我国淋巴瘤新药真实世界研究现状。他特别介绍了患者组织——中国淋巴瘤之家，通过规范的信息、数据调研，获得了我国大量淋巴瘤患者在诊疗过程中产生的真实世界数据。他还表示，国家药监局及海南省政府极力支持开展真实世界数据研究，出台了一系列指导性原则和支持政策，极大地鼓舞了专家学者对真实世界数据进行深入研究。
山东大学公共卫生学院生物统计学系副主任张涛教授从卫生统计学角度，以结直肠癌肿瘤标志物轨迹分析与动态预测模型建立为例，介绍了临床纵向队列轨迹分析和动态预测的方法及应用流程。
期待进一步提升数据质量
在眼科疾病中，真实世界研究结合人工智能技术已经取得丰富的研究成果。北京协和医院眼科专家陈有信教授通过介绍眼科人工智能真实世界研究情况，深入分析了数据质量的重要性。陈有信在演讲时表示，现实诊疗中，医疗机构的数据质量参差不齐，部分数据缺乏标准化和规范化，导致人工智能模型在实际应用中性能受限。如何提高数据质量，确保患者数据的安全和保护患者隐私，提高技术成熟度和医生对人工智能诊断的认可度等，都仍是需要解决的问题。
分论坛结束之际，主持人之一的北京大学公共卫生学院高培教授表示：“通过各位专家教授的案例分享，我们看到，国内临床水平正在飞速发展，真实世界数据累计呈指数级增长，并且发挥了重大作用。而这些研究成果均来自于强大的研究团队，就像今天邀请的嘉宾，特别是团队中包含了来自多个学科领域的专家学者，具有明确的交叉学科的特色，有临床医生，有统计学专家，还有人工智能信息专家，大家为整个真实世界研究作出了很大贡献，为医生和患者提供了更多基于中国人群的临床研究证据。”