图为重点实验室相关人员与广东省中医院、广东固生堂中医养生健康科技股份有限公司、百度集团大健康事业群组代表交流洽谈。 张仁彦 摄
□ 孙鑫
2021年2月，经国家药监局认定，由海南省药监局、海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）管理局、四川大学华西医院联合共建的海南真实世界数据研究与评价重点实验室（以下简称重点实验室）成为国家药监局重点实验室。
重点实验室成立以来，依托《国务院关于同意设立海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的批复》和国家发展改革委等四部门印发的《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》等政策及海南自由贸易港建设，面向国家药械监管重大需求，积极推进真实世界数据的发展和应用，高效有序地推进各项工作，全力支持药械监管制度和机制创新，促进医药行业高质量发展，满足人民群众日益增长的高质量用药用械需求，取得了一系列标志性研究成果。
完善平台和团队建设
明确研究方向凝聚顶尖技术力量
重点实验室建立了真实世界数据实践基地和3个关键技术平台，并于2022年10月入选工信部、国家药监局人工智能医疗器械创新任务“人工智能医疗器械真实世界数据应用平台项目”揭榜单位，支持成立“海南省药物警戒中心”；形成三大研究方向，即特许药械临床评价与审评决策研究、上市药械监测评价与监管决策研究，以及创新中药研发、评价与精准治疗研究。
成立了以李兰娟、张兴栋、魏于全、骆清铭四位院士领衔，全国行业内顶级专家组成的15人学术委员会；组建了目前国内规模最大的真实世界研究团队，核心成员共80余名（含国家杰出青年科学基金获得者、长江学者等国家级人才12人），专业覆盖循证医学、临床流行病学、生物统计学、人工智能、医学信息、临床药学、药械监管等多学科领域。重点实验室主任孙鑫荣获2022年度国家杰出青年科学基金，并入选青年岐黄学者培养项目。
整合区域医疗数据
形成全国性真实世界数据网络
重点实验室以“立足海南，辐射全国”为思路，整合四川大学华西医院，以及天津、厦门等区域健康医疗数据，搭建了覆盖1000余家医疗机构、逾3000万人口的全国性真实世界数据资源平台和3个全国规模最大的专科专病数据库。
与此同时，重点实验室还利用自身技术与资源优势，支持组建了2个乐城先行区真实世界数据平台和6个专科专病真实世界数据联盟，为乐城先行区真实世界研究工作的发展提供动力。
聚焦监管科学研究
促进新工具、新标准、新方法建立
重点实验室承担国家药监局两批“中国药品监管科学行动计划”中的4个重点项目（共13项子任务）和基于真实世界数据药品安全性评价研究1项；作为主要学术牵头单位，支持《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》的制定与发布；联合国家药监局、海南省药监局等部门，发布5项真实世界数据与研究技术规范；联合国家药监局药品评价中心制定并发布器械及药品安全性监测与评价专家共识2部和中成药安全性评价模式1部；联合海南省药监局制定特许药械安全性监测工作指南1部。
重点实验室推动我国首个基于真实世界证据的药品说明书修订和首个基于真实世界数据的高风险医疗器械不良反应信号挖掘；牵头建立了覆盖10万ICU患者的全国最大规模呼吸机风险主动监测系统，用于支持临床决策，相关研究结果被国际权威感染病学会2022年实践指南引用。
支持特许药械真实世界研究
促进关键技术体系建设
重点实验室支持乐城先行区特许药械真实世界研究16项，承担乐城先行区真实世界研究方法课题2项，全程支持我国首个使用境内真实世界数据的医疗器械青光眼引流管和首个基于境外临床试验数据及国内患者临床真实世界数据的药物氟轻松玻璃体内植入剂获批上市。
此外，重点实验室还联合国内知名高校，牵头建立乐城先行区特许药械真实世界数据行业技术规范9部，基本建立形成特许药械真实世界临床评价的关键技术体系。
支持中医药发展战略实施
创新完善中医药研发系统
重点实验室与海南省药监局、浙江省药监局建立紧密合作关系，开展国内首个基于真实世界数据的中药临床试验和上市后再评价试点工作，制定中药真实世界数据采集标准；以中医药临床疗效为导向，拓展循证医学和真实世界数据外延，整合人工智能、生物信息、中药学、药理学等学科，建立了国内首个依托真实世界数据和循证医学的中医药疗效交叉学科技术体系（6R+ABV体系），多维度阐释中医药疗效；支持形成《世界卫生组织中医药救治新冠肺炎专家评估会报告》，孙鑫作为代表向世界卫生组织（WHO）汇报，获得WHO专家组、国家中医药管理局、中国中医科学院主要负责人和全体与会专家的一致认可，促进了中医药国际化发展。
开展真实世界数据学术研究
促进理论与技术建立及成果转化
重点实验室在国内率先系统构建真实世界研究理论方法，围绕真实世界数据关键技术方法开展系列研究，共承担国家级课题21项。基于上述研究成果，以第一作者或通讯作者在行业内权威SCI期刊发表论文50余篇、在中文核心期刊发表论文20余篇，收录期刊最高影响因子105.7，部分文章下载量进入SSRN排名前十；获批发明专利授权1项、计算机软件著作权4项。
重点实验室还与五大国家临床研究中心和国内外顶级高校、知名科研院所建立了良好的学术合作关系，共建国内领先、国际先进的真实世界数据研究关键方法技术体系，提升我国真实世界研究的国际影响力。
举办全国性学术会议和培训班
扩大重点实验室学术影响力
截至目前，重点实验室举办全国性学术会议和系列专题培训班6次，共吸引近3万人线上线下参与，促进了我国真实世界研究学术传播，形成了广泛的行业知名度和影响力。
未来，重点实验室将继续面向药械监管重大需求，进一步加强真实世界数据学术研究和学科建设，打造我国真实世界数据研究的理论和实践高地，为推动我国药械监管创新研究贡献“海南智慧”。
（作者单位：四川大学华西医院）