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“了解患者情况并与患者建立系统化的合作关系非常重要，我们希望在整个研发生命周期中，患者的想法可以得到整合，因此我们有专门的联系人对接患者组织。”罗氏全球药物开发中国中心临床医学部神经科学治疗领域负责人王心宁介绍，在脊髓性肌萎缩症（SMA）药物开发中，申办方与患者社区全程保持合作。如在研究立项时，通过患者社区识别未满足的临床需求，以及确认患者相关结局；在研究开展过程中，与患者社区共同建立SMA疾病概念模型、设计临床试验、审阅知情同意书和评估流程图、创建临床评估工具。
加强各方协作与沟通
罕见病不仅是医学问题，也是社会问题。在与会专家看来，破解罕见病药物研发难题，需要药监部门、企业、医保等各方共同努力，加强协作与沟通。
武田公司副总裁兼亚洲研发中心负责人王璘表示，攻克罕见病难题是全人类的课题，需要各界加强合作。“从近年来发布的多个文件看，中国药监部门十分重视罕见病药物研发，同时鼓励企业尽早与其沟通，加快研发进程。”
药审中心与会人员表示，在审评标准不降低、科学性不妥协的前提下，药审中心将继续畅通交流渠道，与企业加强协作；罕见病药物研发应关注药品全生命周期监管，为患者提供更多治疗选择，满足未被满足的临床需求。
同时，药审中心与会人员建议，企业应密切结合罕见病特点，在“罕见”的条件下，提出具有普适性、更科学的研究方法，如利用AI等技术工具完成从疾病认知到药物开发过程。
据悉，药审中心已启动罕见病相关课题的研究工作，实施以“患者为核心的罕见病药物研发试点计划”，根据申请，将企业纳入试点计划。在项目立项、临床试验启动、关键研究前、药品申请上市前、药品上市后，将药物研发的核心患者引入计划中，让患者充分参与药物开发。这也是药审中心今后的重点工作之一。
罕见病组织“希有引力”创始人Christina提出：“需要推进将罕见病药物纳入医保。同时，我们希望研发者不要将患者看成医疗数据的载体，各界都应更关注患者是否会被歧视、农村患者如何就诊并获取药物等问题。”