问：为什么要开展肿瘤药物临床试验？
答：对已经上市的肿瘤药物，如果需要拓展该药在新瘤种上的适应证，或针对已获批适应证的瘤种需要探索新的给药时机（如晚期肿瘤治疗前移到早期肿瘤术后辅助治疗等）、新的联合方案（如化疗联合靶向、化疗联合免疫、免疫联合靶向等）或改变给药途径（如静脉给药改腔内注射）等，都需要通过新的临床研究来确证并通过监管部门审批。
问：患者参加肿瘤药物临床试验，可能的临床获益有哪些？
答：首先，患者参加临床研究有望获得更先进的治疗。对于常规治疗失败后的患者，新药是新的希望与选择，尤其国外已上市但国内处于研究阶段的新药，患者可通过参加临床研究获得治疗机会。目前，许多开展中的Ⅲ期临床研究是评价化疗联合新型靶向或新型免疫药物进行治疗，对比传统的标准化疗疗效，以期建立治疗新标准，入组患者有可能从该临床试验中获得最新的治疗机会。
其次，参加临床研究，患者有机会节省治疗费用，减轻经济负担。临床研究参与者（受试者）的检查费和与临床研究相关用药的绝大部分费用均由临床研究申办方承担，并且还会获得一定的补贴。
最后，患者参加临床研究可获得更加完善的医疗服务。临床研究期间，临床研究的医生团队、临床研究护士和临床协调员均会一起跟进，整个诊疗过程和随访更加细致。
问：什么是肿瘤免疫治疗？
答：肿瘤免疫治疗也被称为癌症免疫疗法，是指通过激活免疫系统来治疗癌症的方法。该方法与传统的放疗、化疗和外科治疗的不同点在于不以肿瘤细胞为直接攻击对象，而是以改变免疫细胞本身或免疫细胞存在的环境为目标，促进免疫细胞功能，增加免疫细胞数量，引导免疫细胞杀伤肿瘤细胞等。
近年来，随着肿瘤免疫治疗基础研究的蓬勃发展和临床治疗的广泛应用，肿瘤免疫治疗已成为继外科治疗、放疗、化疗之外的第四种行之有效的肿瘤治疗方法。2013年肿瘤免疫治疗被《科学》杂志评选为年度科学突破之最。2018年，美国免疫学家詹姆斯·艾利森和日本免疫学家本庶佑，分别凭借其对肿瘤免疫领域的杰出贡献获得诺贝尔生理学或医学奖。
问：为什么“以患者为中心”在当今的新药研发中如此重要？
答：随着肿瘤领域创新药研发速度加快，临床试验的要求和复杂性越来越高，把患者意见和参与整合进临床试验全流程已成为项目成功的必要条件，此种新药研发新模式被称为“以患者为中心的临床试验”。
“以患者为中心”有利于申办方的长期发展。因为在药物研发过程中，研究者们容易低估问题的严重性、高估治疗的有效性，从而导致最终临床研究结果的准确性、有效性和可靠性存疑。
此外，临床研究还是需聚焦回“患者”身上。患者存在生理、心理、社会等方面需求，如生理的需求、情感的需求、受尊重的需求、了解自身诊疗方案的需求、安全性的需求等，这些都需要将“以患者为中心”的研发理念贯穿于研发始终，才能最终实现肿瘤药的科学合理研发，实现肿瘤患者获益的最大化。
问：靶向药不良反应有哪些？
答：目前靶向药主要集中在表皮生长因子受体（EGFR）通路［包括EGFR和抗人类表皮生长因子受体-2（HER-2）］、血管内皮生长因子（VEGF）及血管内皮生长因子受体（VEGFR）通路、c-MET通路、磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）/蛋白激酶（AKT）/哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）通路等。此类药物常见不良反应包括过敏反应、胃肠道反应、皮肤毒性、肝损伤、高血压、蛋白尿和出血，少见但严重的不良反应包括心肺器官损害。