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科睿唯安日前发布了2023年度《最值得关注的药物预测》报告。在已获批准或即将获批的新药中，报告列出了以下15种未来五年可能成为重磅炸弹级的药物。
Bimekizumab（BIMZELX） 由比利时UCB Pharma S.A.开发。这是首个治疗中度至重度斑块状银屑病的IL-17 A/F双重抑制剂。其Ⅲ期临床试验结果显示，皮肤清除效果优于现有治疗方法。该药物用药频次较低、安全性良好，可能会对临床医生和患者具有吸引力。
Capivasertib（AZD5363） 由阿斯利康公司开发。这是针对乳腺癌患者的一种新型、高效、优选的ATP-competitive的泛AKT激酶抑制剂，对AKT1、AKT2和AKT3三种异构体具有类似抑制作用。早期临床试验结果积极，无论患者的PIK3CA/AKT1/PTEN突变状态如何，都能获得临床益处，目前正在进行Ⅲ期临床试验。
Daprodusta（tGSK1278863/Duvroq） 由葛兰素史克公司开发。这种新型口服治疗药物属于缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)，用于治疗慢性肾脏病（CKD）相关贫血。该病发病率高，有效而安全的治疗方案很少。该药物在日本已经可用于治疗CKD相关贫血。
Deucravacitinib（SOTYKTUTM/BMS-986165） 由百时美施贵宝公司开发。这是一种口服靶向药物，可选择性地抑制酪氨酸激酶2（TYK2），有可能填补斑块状银屑病治疗的空白。TYK2是Janus激酶（JAK）家族的一员，作用是介导细胞因子驱动的免疫和炎症信号。
Foscarbidopa/foslevodopa（ABBV-951） 由艾伯维公司开发。这是金标准的帕金森病治疗方法（卡比多巴/左旋多巴）的新配方，通过皮下泵输送，用于治疗晚期帕金森病的运动波动。该药物细分患者群体有大量需求未得到满足，疗效优于卡比多巴/左旋多巴，而且用药灵活，所使用的输送泵比现有以及即将到来的竞争对手都更方便。
Lecanemab(BAN2401)和Donanemab（LY-3002813） 前者由卫材和百健共同开发，后者由礼来开发。这两种药物旨在用于治疗早期阿尔茨海默病。在一项Ⅲ期临床试验的标志性临床数据的支持下，抗Aβ单克隆抗体Lecanemab有望获得美国食品药品管理局（FDA）的全面批准，并有望在其他国家和地区获批上市。Donanemab和其他同类药物（如罗氏的gantenerumab）可能在完成当前临床试验后跟进。
Lenacapavir（Sunlenca/GS-6207） 由吉利德开发。该药物是一种同类首创长效HIV-1衣壳抑制剂，已在美国、英国、加拿大和欧盟获批，用于治疗人类免疫缺陷病毒（HIV）感染，与其他抗逆转录药物联合使用，用于治疗已接受大量治疗的多药耐药（MDR）HIV感染患者。这个患者群体的医疗需求尚未得到满足。该药物目前还被研究用于治疗艾滋病毒感染和暴露前预防（PrEP），用药频次较低且可以自助用药，可能成为面临治疗依从性挑战人群的首选。
Mirikizumab（LY-3074828） 由礼来公司开发。这是一种针对IL-23的p19亚单位单克隆抗体，可能成为治疗溃疡性结肠炎的首创药物，也是第三种获批用于治疗克罗恩病的药物。作为一系列具有新作用机制的新兴疗法之一，该药物将为扩大相关疗法的市场份额作出贡献。
Pegcetacoplan（EMPAVELI/ASPAVELI/ APL-2） 由美国Apellis医药公司开发。该药物已在美国和欧洲上市，用于治疗罕见血液病PNH。作为少数完成地图样萎缩（GA）第三阶段试验的药物之一，Pegcetacoplan有望成为首个治疗GA或老年性黄斑变性（AMD）的药物。
Ritlecitinib（PF-06651600） 由辉瑞公司开发。这是一种治疗脱发的首创药物，能快速起效，很可能受到成人和青少年患者群体的欢迎。
Sparsentan 由美国Travere医疗公司开发。这是一种首创的口服活性单分子药物，是与肾脏疾病有关的内皮素A型（ETA）和血管紧张素Ⅱ亚型1（AT1）受体的高亲和力双作用拮抗剂。它有望阻止IgA肾病和局灶性肾小球硬化症（FSGS）的病情发展，并填补有关治疗手段的空白。
Teclistamab（TECVAYLI/JNJ-64007957） 由强生旗下杨森制药开发。该药物已获得欧盟附条件批准，是首个针对B细胞成熟抗原（BCMA）的双特异性抗体，用于治疗多发性骨髓瘤。正在进行的Ⅲ期临床试验或将证实Teclistamab的临床效益，并可能与其他获批的多发性骨髓瘤药物组合使用。
Teplizumab（TZIELDTM/PRV-031） 由美国Provention生物医药公司开发。这是首个针对延缓1型糖尿病（T1DM）发展推出的免疫疗法，鉴于其具有保护β细胞功能和T1DM患者对胰岛素治疗需求的潜在能力，将是一种具有里程碑意义的药物。
Valoctocogene roxaparvovec（ROCTAVIANTM/BMN-270） 由美国BioMarin制药公司开发。该药物2022年8月获得欧盟批准，有望成为在美国推出的首个治疗A型严重血友病的基因疗法。治疗效果预计将持续数年，减少出血事件次数，最大限度地减少对替代凝血因子Ⅷ（FⅧ）的需求，并可避免使用其他昂贵的预防治疗。
科睿唯安生命科学和医疗健康全球思想领导力负责人Mike Ward表示，医药企业在2022年依然面临研发效率带来的挑战，FDA在这一年仅批准了37个新分子实体和生物制品。预计2023年批准率将恢复到新冠疫情前的水平。尽管2023年度《最值得关注的药物预测》报告显示，肿瘤学仍然是医药行业的关注焦点，但仍然可以期待其他疾病领域的药物获得批准和上市。