本报北京讯 近日，国家药监局药品审评中心发布《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则（试行）》和《真实世界证据支持药物注册申请的沟通交流指导原则（试行）》，以指导申办者科学合理地设计真实世界研究，促进真实世界证据在药品注册申请中的应用实践。
《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则（试行）》重点阐述了药物研发及评价中观察性研究设计、实用临床试验设计和单臂研究设计3种类型真实世界研究设计应重点考虑的因素，以研究方案框架的形式明确了方案不同要素下的内容和考虑要点；提出了对真实世界研究路径的可行性、目标人群的代表性、混合型研究设计、估计目标、模仿目标临床试验等的技术要求。
《真实世界证据支持药物注册申请的沟通交流指导原则（试行）》在《药品注册管理办法》和《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》的基础上，明确了使用真实世界证据支持注册申请时，沟通交流要讨论的核心问题包括开展真实世界研究路径的必要性和可行性，研究方案应明确研究目的、设计类型、人群选择、样本量估计、真实世界数据源描述等关键要素，还需重点关注真实世界数据的适用性和开展真实世界研究的透明性等问题。该指导原则还以研究实施过程为主线，阐明在研究实施前、进行中和递交上市注册申请前进行沟通交流时应准备的相关资料要求和会后相关要求，为申办者在关键时间节点开展沟通交流提供建议，以提升药物临床研发效率。 （许明双）